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Terapia genetica in un modello di malattia di Parkinson

Le anomalie motorie della malattia di Parkinson sono causate da alterazioni nell’attività dei gangli basali, tra cui la disinibizione del nucleo subtalamico e l’eccessiva attività dei maggiori nuclei output.

I Ricercatori dell’University of Auckland (Nuova Zelanda), della Jefferson Medical College a Filadelfia (USA) e del Weill Medical College of Cornell University a New York (USA), hanno compiuto un trasferimento genico , utilizzando un vettore virale adeno-associato, che ha permesso l’espressione della glutamato-decarbossilasi ( GAD ), l’enzima che catalizza la sintesi del neurotrasmettitore GABA nei neuroni glutamatergici del nucleo subtalamico , in modelli animali.

I neuroni sottoposti ad intervento di terapia genica , quando attivati da stimoli elettrici, hanno prodotto risposte associate al rilascio di GABA.

Questo cambiamento fenotipico ha comportato una marcata neuroprotezione dei neuroni nigrali della dopamina. ( Xagena 2002 )

Luo J et al, Science 2002; 298: 11: 425-429