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Wakix per il trattamento della narcolessia

Wakix è un medicinale indicato negli adulti per il trattamento della narcolessia.
La narcolessia è un disturbo del sonno a lungo termine che compromette la capacità del cervello di regolare il normale ciclo sonno-veglia. Questo provoca sintomi come necessità incoercibile di dormire, anche in momenti e in luoghi inopportuni, e sonno notturno disturbato.
Alcuni pazienti hanno anche episodi di debolezza muscolare grave ( cataplessia ), talvolta fino al collasso.
Wakix è usato nei pazienti con o senza cataplessia. Wakix contiene il principio attivo Pitolisant.

Poiché il numero di pazienti affetti da narcolessia è basso, la malattia è considerata rara, e Wakix è stato qualificato come medicinale orfano il 10 luglio 2007.

Wakix è disponibile come compresse ( 4.5 e 18 mg ). Durante la prima settimana di trattamento la dose raccomandata è di 9 mg al giorno, da assumere al mattino durante la colazione. Durante la seconda settimana di trattamento, la dose giornaliera può essere aumentata a 18 mg o ridotta a 4.5 mg.
Durante la terza settimana, la dose può essere ulteriormente aumentata al dosaggio massimo di 36 mg al giorno.
Wakix deve sempre essere usato alla dose minima efficace.
In pazienti con compromissione moderata della funzionalità epatica o con problemi renali, la dose massima giornaliera non deve superare i 18 mg.

Wakix contiene il principio attivo Pitolisant, che si lega ai recettori del cervello chiamati recettori H3 dell’istamina. Questo aumenta l’attività di certe cellule del cervello chiamate neuroni istaminergici, che sono importanti per tenere il corpo sveglio.

Wakix è stato analizzato in 2 studi principali che hanno coinvolto un totale di 261 adulti affetti da narcolessia, nella maggioranza dei casi associata a cataplessia.
Gli studi hanno messo a confronto Wakix con un placebo.
Il principale parametro di efficacia era la sensazione di sonnolenza dei pazienti durante il giorno, valutata tramite la scala di Epworth per la sonnolenza ( Epworth Sleepiness Scale, ESS ). E' la scala standard usata nei pazienti con narcolessia, che ha un punteggio che va da 0 a 24.

Il primo studio ha dimostrato che Wakix era più efficace del placebo nel ridurre la sonnolenza diurna: dopo 8 settimane di trattamento, i pazienti che assumevano Wakix presentavano una riduzione media alla scala ESS superiore di 3 punti rispetto a quelli che stavano assumendo il placebo. E' stata anche dimostrata una diminuzione del numero di attacchi di cataplessia.

Nel secondo studio non ci sono state differenze tra Wakix e il placebo per quanto riguarda la riduzione della sonnolenza o della cataplessia.

A un test obiettivo della sonnolenza denominato test di mantenimento della vigilanza ( Maintenance of Wakefulness Test, MWT ), i risultati combinati dei due studi hanno mostrato un significativo miglioramento della capacità di mantenere lo stato di veglia con Wakix rispetto al placebo.

In un altro studio su 105 pazienti affetti da narcolessia e cataplessia, Wakix è risultato più efficace del placebo nel ridurre il numero settimanale di attacchi di cataplessia: il numero di attacchi di cataplessia alla settimana era passato da circa 9 a circa 3 nei pazienti che assumevano Wakix, mentre si era mantenuto intorno a 7 alla settimana nei pazienti che assumevano il placebo.

Gli effetti indesiderati più comuni di Wakix ( che possono riguardare fino a 1 persona su 10 ) sono insonnia, cefalea, nausea, ansia, irritabilità, capogiri, depressione, tremore, disturbi del sonno, stanchezza, vomito, vertigini e dispepsia ( bruciore di stomaco ).
Effetti indesiderati gravi ma rari sono: dimagrimento anomalo e aborto spontaneo.

Wakix non deve essere usato nei pazienti con grave compromissione della funzionalità epatica e nelle donne che allattano al seno.

I dati complessivi disponibili hanno dimostrato che Wakix ha un effetto positivo sui due sintomi principali della narcolessia, eccessiva sonnolenza diurna e cataplessia.
Inoltre, Wakix ha un meccanismo d’azione diverso dai trattamenti attualmente disponibili e, pertanto, rappresenta un’opzione terapeutica alternativa.
Il profilo di sicurezza di Wakix è considerato accettabile, senza che siano state individuate altre preoccupazioni importanti legate alla sicurezza. ( Xagena2016 )

Fonte: EMA, 2016

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