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Malattia di Parkinson avanzata: la terapia genica AAV-GDA sicura e ben tollerata

La perdita dei neuroni dopaminergici nella malattia di Parkinson porta ad un ridotto input GABAergico inibitorio al nucleo subtalaminico.

Uno studio, coordinato da Ricercatori dell'Ohio State University School of Medicine a Columbus negli Stati Uniti, ha valutato la sicurezza, la tollerabilità e la potenziale efficacia del trasferimento del gene GAD ( acido glutammico decarbossilasi ) mediante un virus adeno-associato ( AAV ) entro il nucleo subtalamico dei pazienti affetti da malattia di Parkinson.

Lo studio ha riguardato 12 pazienti, di cui 11 uomini, d'età media 58,2 anni.

Quattro pazienti hanno ricevuto presso il New York Presbyterian Hospital, un basso dosaggio, 4 un dosaggio medio, e 4 un alto dosaggio di AAV-GAD.

I criteri di inclusione comprendevano lo stadio di Hoehn e Yahr 3 o superiore, fluttuazioni motorie, e l'età di 70 anni o inferiore.

L'intervento di terapia genica non è risultato associato a nessun evento avverso.

Tre mesi dopo la terapia genica sono stati osservati significativi miglioramenti nei punteggi della scala UPDRS ( Unified Parkinson's Disease Rating Scale ), soprattutto sul lato del corpo controlaterale all’intervento chirurgico.
L'effetto è persistito fino a 12 mesi.

Le scansioni PET ( tomografia ad emissione di positroni ) hanno evidenziato una sostanziale riduzione del metabolismo talamico, ed una correlazione tra punteggi motori e metabolismo cerebrale nell'area motoria supplementare.

Lo studio ha dimostrato che la terapia genica AAV-GAD del nucleo subtalamico è sicura e ben tollerata nei pazienti con forma avanzata della malattia di Parkinson.( Xagena2007 )

Kaplitt MG et al, Lancet 2007; 369: 2097-2105

Neuro2007