Perdita dell'udito nella malattia di Pompe nei bambini


Poca informazione è disponibile per quanto riguarda la funzione uditiva nei pazienti affetti da malattia di Pompe.

La perdita dell'udito è stata riportata nei pazienti con la forma infantile classica, ma non è ancora noto se il coinvolgimento del sistema nervoso interferisca con la funzione uditiva e se la terapia enzimatica sostitutiva possa migliorare l'udito.

La funzione uditiva non è stata studiata nei bambini con forme più lievi di malattia. È stata analizzata la misura della risposta del tronco cerebrale a stimoli uditivi ripetitivi e l'audiometria del tono puro in 24 bambini con malattia di Pompe.

Solo 1 su 13 pazienti con fenotipi più lievi ha mostrato perdita uditiva ricorrente, mentre 10 pazienti degli 11 con la forma classica hanno mostrato difetti neurosensoriali dell'udito. Questi pazienti hanno avuto anche un'elevata prevalenza di ipoacusia.
In tutto, 5 pazienti hanno mostrato un'evidenza di patologia retrococleare lieve, indicativa di accumulo di glicogeno nel sistema nervoso centrale.
La perdita dell'udito è stata persistente durante la terapia in tutti i pazienti.

I risultati hanno sottolineato la necessità di un attento monitoraggio della funzionalità uditiva nei pazienti con forma infantile classica della malattia di Pompe, e di una rapida applicazione di apparecchi acustici per preservare lo sviluppo del linguaggio ( Xagena2010 )

van Capelle CI et al, J Inherit Metab Dis 2010; 33: 597-602


MalRar2010 Neuro2010 Endo2010



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