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Trapianto intrastriatale di cellule dell’epitelio pigmentato retinico versus chirurgia simulata in pazienti con malattia di Parkinson in stadio avanzato

Le cellule epiteliali di pigmento retinico ( RPE ) umane producono levodopa e il loro trapianto nello striato potrebbe migliorare la continuità di somministrazione rispetto a quella raggiunta con la somministrazione orale di Levodopa.

È stato condotto uno studio per valutare sicurezza, tollerabilità ed efficacia del trapianto di cellule epiteliali pigmentate della retina umane legate a microparticelle versus chirurgia simulata in pazienti con malattia di Parkinson in fase avanzata.

Nello studio randomizzato, in doppio cieco, i pazienti eleggibili avevano un’età compresa tra 36 e 70 anni, erano stati sintomatici per almeno 5 anni, erano nello stadio di Hoehn e Yahr 3-4 e avevano punteggi motori UPDRS ( Parkinson's Disease Rating Scale ) di 38-70 quando non-sotto-farmaco ( stato off ) e mostravano sintomi che rispondevano a Levodopa per os, ma non controllati in misura sufficiente dalla farmacoterapia ottimizzata.

La randomizzazione è stata effettuata in un rapporto 1:1, e solo il team neurochirurgico era a conoscenza del gruppo di assegnazione.

Durante il trapianto stereotassico sono state iniettate circa 325.000 cellule per parte nel putamen post-commissurale.

L’endpoint primario di efficacia era il cambiamento nel punteggio motorio alla scala UPDRS in stato off a 12 mesi.

Dei 71 pazienti arruolati, 35 sono stati sottoposti a trapianto di cellule e 36 a chirurgia simulata.

Il cambiamento nei punteggi motori medi non ha mostrato differenze significative tra i gruppi ( -10.5 per il trapianto versus -10.1 per la chirurgia simulata, p=0.9 ).

Il tasso generale di eventi avversi è risultato simile nei due gruppi di studio, benchè il numero attribuibile a chirurgia o cellule dell’epitelio pigmentato retinico ( soprattutto eventi neurologici o psichiatrici ) sia risultato più elevato nei riceventi il trapianto.

Due e 7 pazienti sono deceduti nel gruppo chirurgia simulata e trapianto, rispettivamente; un decesso nel gruppo trapianto è risultato probabilmente legato a chirurgia o a cellule RPE.

In conclusione, il trapianto di cellule dell’epitelio pigmentato retinico, umane, non fornisce un beneficio antiparkinsoniano rispetto alla chirurgia simulata. ( Xagena2011 )

Gross RE et al, Lancet Neurol 2011; 10: 509-519


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