Altri articoli
Trattamento con Patisiran nei pazienti con amiloidosi cardiaca da transtiretina
L'amiloidosi da transtiretina, chiamata anche amiloidosi ATTR, è associata all'accumulo di depositi di amiloide da transtiretina nel cuore e si...
Malattia di von Hippel-Lindau: sindrome legata a neoplasie benigne e maligne, come gli emangioblastomi della retina, del cervelletto e del midollo spinale, il carcinoma a cellule renali
La malattia di Von Hippel-Lindau ( VHL ) è una sindrome con predisposizione familiare al cancro, legata a neoplasie benigne...
Associazione tra Polisolfato di Pentosano sodico e disturbi della retina
Serie di casi hanno identificato una condizione maculare ipotizzata per essere associata all'uso del Polisolfato di Pentosano sodico ( Elmiron...
Associazione di bassa concentrazione plasmatica di transtiretina con rischio di insufficienza cardiaca nella popolazione generale
Diverse linee di evidenza supportano una bassa concentrazione plasmatica di transtiretina ( TTR ) come biomarcatore in vivo dell'instabilità del...
Sicurezza ed efficacia a lungo termine di Patisiran per l'amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina con polineuropatia: risultati a 12 mesi
L'amiloidosi ereditaria mediata dalla transtiretina è una malattia rara, ereditaria e progressiva causata da mutazioni nel gene della transtiretina (...
Prevalenza della cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina nell'insufficienza cardiaca con frazione di eiezione conservata
L'insufficienza cardiaca ( HF ) con frazione di eiezione conservata ( HFpEF ) è comune, è spesso associata all'ispessimento della...
Editing genico in vivo con CRISPR-Cas9 per l'amiloidosi da transtiretina
L'amiloidosi da transtiretina, chiamata anche amiloidosi ATTR, è una malattia potenzialmente letale caratterizzata da un progressivo accumulo di proteina transtiretina...
La Commissione europea ha approvato Vyndaqel per la cardiomiopatia amiloidotica da transtiretina
La Commissione europea ( CE ) ha approvato Vyndaqel ( Tafamidis ), una capsula orale da 61 mg una volta...
Inotersen nei pazienti con polineuropatia da amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina: miglioramenti prolungati nei parametri della progressione neuropatica a 39 mesi
Sono stati pubblicati su European Journal of Neurology i dati a lungo termine relativi alla fase di estensione in aperto...
Associazione di Patisiran, un farmaco di interferenza a RNA, con deformazione miocardica regionale del ventricolo sinistro nella amiloidosi ereditaria da transtiretina: studio APOLLO
I pazienti con amiloidosi cardiaca mostrano una ridotta deformazione ( strain ) miocardica con associato risparmio dell'apice cardiaco. Nello studio...