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Cardiomiopatia amiloide da transtiretina: l'FDA ha approvato Vyndaqel e Vyndamax

L'Agenzia regolatoria statunitense FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato sia Tafamidis meglumine ( Vyndaqel ) che Tafamidis ( Vyndamax ) per il trattamento della cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina ( ATTR-CM ) nelle forme acquisita ( wild-type ) o ereditaria nei pazienti adulti, per ridurre la mortalità per qualsiasi causa e l'ospedalizzazione per cause cardiovascolari.
Tafamidis, nelle due formulazioni orali, è primo nella classe degli stabilizzatori della transtiretina e unico farmaco approvato dalla FDA per il trattamento della cardiomiopatia ATTR-CM.

La cardiomiopatia amiloide correlata alla transtiretina è una malattia rara e pericolosa per la vita, dovuta all'accumulo di depositi anomali di una proteina malripiegata, chiamata amiloide, a livello cardiaco ed è caratterizzata da cardiomiopatia restrittiva e scompenso cardiaco progressivo.
Fino ad oggi, non c'erano medicinali approvati per il trattamento della cardiomiopatia ATTR-CM; le uniche opzioni disponibili includevano la gestione dei sintomi e, in rari casi, il trapianto di cuore ( o combinato cuore e fegato ).
Si stima che la prevalenza di ATTR-CM sia di circa 100.000 persone negli Stati Uniti e che solo l'1-2% di questi pazienti venga diagnosticato.

L'approvazione della FDA si basa sui dati di ATTR-ACT ( Transthyretin Amyloidosis Cardiomyopathy Clinical Trial ), il primo studio clinico globale, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per studiare una terapia farmacologica per il trattamento di questa malattia.
In ATTR-ACT, Tafamidis ha ridotto in modo significativo la combinazione gerarchica di mortalità per tutte le cause e la frequenza di ospedalizzazioni per cause cardiovascolari rispetto al placebo in un periodo di 30 mesi.
Inoltre, l’analisi dei singoli componenti dell'analisi primaria ha dimostrato una riduzione relativa del rischio di mortalità per tutte le cause e frequenza di ospedalizzazione per ragioni cardiovascolari del 30% e del 32%, rispettivamente, con Tafamidis rispetto a placebo.
Circa l'80% dei decessi era dovuto a malattie cardiovascolari in entrambi i gruppi di trattamento.

Tafamidis ha ottenuto, inoltre, un beneficio significativo rispetto al placebo sulla capacità funzionale e sullo stato di salute, evidente già nei primi 6 mesi dall’inizio del trattamento e che si mantiene per 30 mesi.
In particolare, ha ridotto la velocità di peggioramento sia della capacità funzionale al test del cammino dei 6 minuti sia della qualità di vita misurata dal punteggio della scala KCCQ ( Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire ).
Tafamidis è risultato ben tollerato in questo studio, con un profilo di sicurezza osservato paragonabile al placebo.
La frequenza degli eventi avversi nei pazienti trattati con Tafamidis era simile al placebo e proporzioni simili di pazienti trattati con Tafamidis e pazienti trattati con placebo hanno interrotto il farmaco in studio a causa di un evento avverso. ( Xagena2019 )

Fonte: Pfizer, 2019

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