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Carcinoma a cellule basali avanzato trattato con Vismodegib, un inibitore della via di segnale di Hedgehog: studio di accesso espanso

Vismodegib ( Erivedge ) è il capostipite degli inibitori della via di segnalazione di Hedgehog, che trova indicazione nel trattamento del carcinomi avanzati a cellule basali ( BCC ).
L’approvazione da parte dalle Autorità regolatorie è avvenuta sulla base di un singolo studio non-randomizzato, di fase II. Pertanto sono necessari ulteriori dati per confermare l'efficacia e la sicurezza di Vismodegib.

Uno studio ha valutato l' efficacia e la sicurezza di Vismodegib, fornendo l’accesso anticipato al farmaco a pazienti con carcinoma a cellule basali in forma avanzata, e con limitate opzioni di trattamento.

Lo studio in aperto, multicentrico, ha preso in considerazione pazienti non-adatti alla radioterapia o all’intervento chirurgico.
I pazienti hanno ricevuto 150 mg di Vismodegib ogni giorno fino a progressione della malattia o a tossicità intollerabile.
La risposta tumorale è stata valutata mediante criteri di valutazione di risposta dei tumori solidi ( RECIST ) versione 1.0.

Un totale di 119 pazienti con carcinoma a cellule basali avanzato sono stati trattati con Vismodegib per una mediana di 5.5 mesi.

Le risposte obiettive si sono verificate nel 46.4% dei carcinomi a cellule basali localmente avanzati e nel 30.8% dei pazienti con carcinomi delle cellule basali metastatici.

La risposta era associata in modo negativo a una precedente terapia sistemica in pazienti con carcinoma a cellule basali localmente avanzato ( P=0.002 ).

Nel corso del follow-up medio per la sicurezza di 6.5 mesi i più comuni eventi avversi riscontrati sono stati: spasmi muscolari, disgeusia ( alterazione del gusto ), alopecia e diarrea.

Lo studio ha fornito importanti dati clinici a sostegno dell'efficacia e della sicurezza di Vismodegib.
Sono in corso studi di maggiori dimensioni per valutare i predittori di risposta e di esito a lungo termine. ( Xagena2014 )

Chang Alet al, J Am Acad Dermatol 2014; 70 : 60-69

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