Ceritinib nei pazienti con carcinoma polmonare non-a-piccole cellule con riarrangiamento del gene ROS1


Il riarrangiamento del gene ROS1 è un sottogruppo molecolare distinto di cancro polmonare non-a-piccole cellule ( NSCLC ).
È stata studiata l'efficacia e la sicurezza di Ceritinib ( Zykadia ) nei pazienti con tumore NSCLC ROS1-riarrangiato.

Sono stati arruolati 32 pazienti con tumore NSCLC avanzato positivi per il riarrangiamento ROS1 mediante ibridazione fluorescente in situ.
Ceritinib 750 mg è stato somministrato una volta al giorno.

L’endpoint principale era rappresentato dal tasso di risposta obiettivo. Gli endpoint secondari erano: il tasso di controllo della malattia, la durata della risposta, la sopravvivenza libera da progressione, la sopravvivenza globale, la tossicità e la concordanza tra ibridazione fluorescente in situ, immunoistochimica e sequenziamento di nuova generazione.

Tra il 2013 e il 2016, 404 pazienti sono stati sottoposti a pre-screening ROS1,e 32 pazienti con riarrangiamento ROS1 sono stati arruolati nello studio.
Tutti i pazienti tranne due erano naive a Crizotinib. 

Al cutoff dei dati, il follow-up mediano è stato di 14.0 mesi, e 18 pazienti ( 56% ) avevano interrotto il trattamento.
Dei 32 pazienti arruolati, 28 sono stati valutati per la risposta.

Il tasso di risposta obiettivo ( ORR ) è stato del 62%, con una risposta completa ( CR ) e 19 risposte parziali ( PC ); la durata della risposta è stata di 21.0 mesi; e il tasso di controllo della malattia è stato dell'81%.

La sopravvivenza senza progressione ( PFS ) mediana è stata di 9.3 mesi per tutti i pazienti e 19.3 mesi per i pazienti naive a Crizotinib.

La sopravvivenza complessiva ( OS ) mediana è stata di 24 mesi.

Su 8 pazienti con metastasi cerebrali, il controllo della malattia intracranica è stato riportato in 5 ( 63% ).

Gli eventi avversi più comuni ( in maggioranza di grado 1 o 2 ) per tutti i pazienti trattati sono stati diarrea ( 78% ), nausea ( 59% ) e anoressia ( 56% ).

In conclusione, Ceritinib ha dimostrato una potente attività clinica nei pazienti con tumore NSCLC ROS1-riarrangiato che erano stati pesantemente trattati in precedenza con più linee di chemioterapia. ( Xagena2017 )

Lim SM et al, J Clin Oncol 2017; 35: 2613-2618

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