Efficacia di Imatinib nel trattamento del cordoma localmente avanzato o metastatico
In un precedente studio di fase II, Imatinib ( Glivec ) si è dimostrato efficace nel trattamento di 50 pazienti affetti da cordoma, con una stabilizzazione della patologia osservata nel 70% dei casi, una sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) di 9 mesi e una sopravvivenza globale mediana ( OS ) di 34 mesi.
Un successivo studio retrospettivo condotto dall'Istituto Nazionale dei Tumori ( Milano, Italia ) nel periodo 2002-2010, ha valutato l'efficacia di Imatinib come singolo agente in un programma di uso compassionevole nel trattamento di pazienti PDGFB / PDGFRB positivi con cordoma in stadio avanzato.
Un totale di 48 pazienti sono stati consecutivamente trattati con una dose giornaliera di 800 mg di Imatinib.
I pazienti arruolati presentavano malattia inoperabile e in progressione prima del trattamento farmacologico con Imatinib.
Nello studio sono state retrospettivamente analizzate le informazioni demografiche dei pazienti, la durata del trattamento, le reazioni di tossicità e il tasso di risposta definito dai criteri RECIST ( Response Evaluation Criteria in Solid Tumors ).
La durata mediana della terapia è stata di 7 mesi ( intervallo: 1-46.5 mesi ) ed è stata conclusa in tutti i pazienti arruolati nello studio.
Fra i 46 pazienti risultati valutabili per la risposta al trattamento, non è stato osservato nessun caso
di risposta parziale, mentre le migliori risposte sono state la stabilizzazione della malattia osservata nel 74% dei casi ( n = 34 ) e la sua progressione nel 26% dei casi ( n = 12 ).
Al termine di un follow-up mediano di 24.5 mesi ( intervallo: 0.5-117 mesi ), la sopravvivenza libera da progressione mediana è stata di 9.9 mesi ( intervallo di confidenza [ IC ] 95%: 6.7-13 mesi ).
8 pazienti ( 16.5% ) sono rimasti in terapia oltre i 18 mesi, e 10 pazienti ( 21% ) sono risultati liberi da progressione per più di 18 mesi.
La sopravvivenza globale mediana è stata di 30 mesi ( IC 95%: 20-40 mesi ), con un totale di 24 pazienti ( 50% ) deceduti al momento dell'analisi dei risultati.
In conclusione, i dati emersi dallo studio confermano l'efficacia di Imatinib nel trattamento del cordoma localmente avanzato e/o metastatico, con un arresto della crescita tumorale osservata in oltre il 70% dei pazienti con precedente malattia in progressione.
Le risposte al trattamento sono durate in media 10 mesi circa, con più del 20% dei pazienti libero da progressione oltre i 18 mesi. ( Xagena2015 )
Hindi N et al, Eur J Cancer 2015; 51: 2609-2614
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