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Policitemia vera: rivalutazione del profilo rischio-beneficio della Idrossiurea

L'uso dell’Idrossiurea ( Onco Carbide ) come terapia di prima linea nella policitemia vera è stato criticato perché nessuna dimostrazione concreta è stata finora prodotta che questo farmaco prevenga la trombosi o prolunghi la sopravvivenza.

Sono stati presentati i risultati di una ampia coorte di pazienti con policitemia vera inclusi nello studio ECLAP ( European Collaborative Low-dose Aspirin ).
Sono stati selezionati 1.042 pazienti che, durante il follow-up, avevano ricevuto solo flebotomia o Idrossiurea per mantenere il livello di ematocrito inferiore al 45%.

Per assicurare la comparabilità, è stata condotta un'analisi di corrispondenza del punteggio di propensione.
I due gruppi ( flebotomia: n=342 e Idrossiurea: n=681 ) erano ben bilanciati per i parametri inclusi nel punteggio di propensione ( bilanciamento complessivo: X2= 2.44, P=0.964 ).

Durante un periodo di follow-up comparabile ( flebotomia = 29.9 vs Idrossiurea = 34.7 mesi ), è stato documentato un vantaggio della Idrossiurea rispetto alla flebotomia consistentemente significativo rispetto all'incidenza di eventi cardiovascolari fatali / non-fatali ( 5.8 vs 3.0 per 100 anni-persona nel gruppo flebotomia vs Idrossiurea, P=0.002 ) e alla trasformazione a mielofibrosi che si è verificata solo in pazienti del gruppo flebotomia.

L'evoluzione a leucemia acuta è stata registrata in 3 pazienti ( 2 nel gruppo flebotomia e uno nel gruppo Idrossiurea ).

L'eccesso di mortalità e gli eventi cardiovascolari totali nei pazienti con flebotomia sono stati limitati al gruppo ad alto rischio e, rispetto ai casi con Idrossiurea, sono stati significativamente più alti nei pazienti con flebotomia che non avevano raggiunto il target di ematocrito inferiore allo 0.45%.

In conclusione, questa analisi ha fornito stime affidabili e qualificate del profilo terapeutico dei trattamenti con Idrossiurea e flebotomia per futuri studi sperimentali e per la gestione della policitemia vera nella pratica clinica. ( Xagena2017 )

Barbui T et al, Am J Hematol 2017; 92: 1131-1136

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