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Bambini con malattie maligne e non-maligne: condizionamento con radioimmunoterapia per il trapianto di cellule emopoietiche

L'irradiazione mirata del midollo osseo con anticorpi monoclonali radiomarcati ( radioimmunoterapia ) rappresenta un nuovo approccio terapeutico con un potenziale sia mieloablativo che antileucemico.

In un studio pilota in aperto svolto in un singolo Centro, 30 pazienti pediatrici e adolescenti sottoposti a trapianto di cellule emopoietiche per patologie maligne ( n=16 ) e non-maligne ( n=14 ) hanno ricevuto un trattamento con un anticorpo monoclonale anti-CD66 marcato con Y-90.

I pazienti con un alto rischio di recidiva ( n=7 ) hanno ricevuto un trattamento aggiuntivo con condizionamento standard basato su irradiazione corporea totale o Busulfan ( Busilvex ) per intensificare l'effetto antileucemico.

Nei pazienti con comorbidità ( n=23 ), la radioimmunoterapia è stata combinata con un regime di condizionamento ad intensità ridotta per ridurre la tossicità sistemica.

L'irradiazione preferenziale del midollo osseo è stata raggiunta in tutti i pazienti.

La mortalità non da recidiva è stata di 4 pazienti su 30 ( 13% ).

Nei pazienti con malattie maligne, la probabilità di sopravvivenza globale e sopravvivenza libera da malattia a 2 anni è stata dello 0.69 e 0.46, rispettivamente.

Nei pazienti con malattie non-maligne sia la probabilità di sopravvivenza generale che la sopravvivenza libera da malattia a 2 anni è stata dello 0.94.

Questo studio pilota ha dimostrato che la radioimmunoterapia è efficace nel raggiungere la mieloablazione con bassa tossicità supplementare quando usata in combinazione con condizionamento standard o condizionamento a intensità ridotta nei pazienti giovani. ( Xagena2011 )

Schulz AS et al, Blood 2011; 117: 4642-4650


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