Esiti di neonati e bambini piccoli con medulloblastoma recidivato dopo l'irradiazione craniospinale iniziale con approcci risparmiatori
Il medulloblastoma infantile e della prima infanzia ( iMB ) viene solitamente trattato senza irradiazione craniospinale ( CSI ) per evitare effetti tardivi neurocognitivi. Sfortunatamente, molti bambini vanno incontro a una recidiva.
Sono state valutate le strategie di salvataggio e le caratteristiche prognostiche dei pazienti con medulloblastoma infantile che hanno una recidiva dopo la terapia con risparmio di irradiazione craniospinale.
È stata assemblata un'ampia coorte internazionale di 380 pazienti con medulloblastoma infantile recidivante, con pazienti di età inferiore a 6 anni inizialmente trattati senza irradiazione craniospinale. Sono stati condotti modelli Cox univariabili e multivariabili di sopravvivenza post-ricaduta ( PRS ) per quelli trattati con intento curativo utilizzando analisi del punteggio di propensione per tenere conto dei fattori di confondimento.
La sopravvivenza post-ricaduta ( PRS ) a 3 anni, per 294 pazienti trattati con intento curativo, è stata del 52.4%, con un tempo mediano alla recidiva dalla diagnosi di 11 mesi.
Il sottogruppo molecolare era disponibile per 150 pazienti trattati con intento curativo e la sopravvivenza post-ricaduta a 3 anni per la proteina sonic hedgehog ( SHH ), gruppo 4 e gruppo 3 è stata rispettivamente del 60%, 84% e 18% ( P=0.0187 ).
Nell'analisi multivariata, recidiva localizzata ( P=0.0073 ), sottogruppo molecolare SHH ( P=0.0103 ), uso di irradiazione craniospinale dopo recidiva ( P=0.0161 ) ed età maggiore o uguale a 36 mesi alla diagnosi iniziale ( P=0.0494 ) sono stati associati a una migliore sopravvivenza.
La maggior parte dei pazienti ( 73% ) ha ricevuto irradiazione craniospinale di salvataggio e, sebbene la chemioterapia di salvataggio non fosse significativa nell'analisi multivariata, il suo uso potrebbe essere vantaggioso per un sottogruppo di bambini che hanno ricevuto irradiazione craniospinale di salvataggio inferiore a 35 Gy ( P=0.007 ).
Una percentuale sostanziale di pazienti con medulloblastoma infantile recidivato viene salvata dopo approcci iniziali di risparmio dell’irradiazione craniospinale.
I pazienti con sottogruppo SHH, recidiva localizzata, età avanzata alla diagnosi iniziale e quelli sottoposti a irradiazione craniospinale di salvataggio mostrano un miglioramento della sopravvivenza post-ricaduta.
Futuri studi prospettici dovrebbero indagare le dosi ottimali di irradiazione craniospinale e il ruolo della chemioterapia di salvataggio in questa popolazione. ( Xagena2023 )
Erker C et al, J Clin Oncol 2023; 41: 1921-1932
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