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Approvazione accelerata da parte della FDA di Iclusig per i pazienti con leucemia mieloide cronica e leucemia linfoblastica acuta Ph+ resistenti o intolleranti a una precedente terapia con inibitori TK

L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha concesso l'approvazione accelerata a Iclusig ( Ponatinib ) per il trattamento dei pazienti adulti con leucemia mieloide cronica ( LMC ) in diverse fasi cronica, accelerata o blastica, resistente o intollerante alla precedente terapia con inibitori della tirosin-chinasi ( TKI ) o leucemia linfoblastica acuta positiva al cromosoma Philadelphia ( LLA Ph+ ) resistente o intollerante alla precedente terapia con inibitori TK.

Ogni anno negli Stati Uniti vengono diagnosticati circa 5.000 nuovi casi di leucemia mieloide cronica.
I pazienti con leucemia mieloide cronica trattati con inibitori TK possono sviluppare nel tempo resistenza o intolleranza a queste terapie.
Iclusig è un medicinale antitumorale mirato progettato per inibire BCR-ABL, compresi i mutanti farmacoresistenti che si manifestano durante il trattamento.
Iclusig è l'unico inibitore TK che ha dimostrato attività contro la mutazione gatekeeper T315I di BCR-ABL, la mutazione più comune che si verifica in circa il 10% dei pazienti con resistenza ai farmaci.

L'approvazione di Iclusig da parte della FDA si è basata sui risultati dello studio cardine di fase 2 PACE ( Ponatinib Ph+ ALL and CML Evaluation ) nei pazienti con leucemia mieloide cronica o leucemia linfoblastica acuta Ph+ che erano resistenti o intolleranti alla precedente terapia con inibitori TK, o che avevano la mutazione T315I di BCR-ABL.
Iclusig ha mostrato una robusta attività antileucemica, con il 54% dei pazienti con leucemia mieloide cronica in fase cronica, incluso il 70% dei pazienti con la mutazione T315I, ottenendo una risposta citogenetica maggiore ( MCyR ), l'endpoint primario dello studio PACE per i pazienti in fase cronica.

Nei pazienti con malattia avanzata, il 52% dei pazienti con leucemia mieloide cronica in fase accelerata, il 31% dei pazienti con leucemia mieloide cronica in fase blastica e il 41% dei pazienti con leucemia linfoblastica acuta Ph+ hanno ottenuto una risposta ematologica maggiore a Ponatinib.
MaHR era l'endpoint primario nello studio per i pazienti con malattia avanzata. ( Xagena2012 )

Fonte: ARIAD, 2012

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