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Basso tasso di mortalità non-dovuta a recidiva nei bambini di età inferiore a 4 anni affetti da leucemia linfoblastica acuta sottoposti a condizionamento chemioterapico per trapianto allogenico di cellule staminali: studio FORUM

Il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche ( HSCT ) è altamente efficace nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta ( ALL ) pediatrica ad alto rischio o recidivante. Per i bambini piccoli, l'irradiazione corporea totale ( TBI ) è associata a gravi sequele tardive.

Nello studio FORUM sono state valutate la sicurezza, la sopravvivenza libera da eventi ( EFS ) e la sopravvivenza globale ( OS ) di 2 regimi di condizionamento senza irradiazione corporea totale in bambini di età inferiore a 4 anni affetti da leucemia linfoblastica acuta.

I pazienti hanno ricevuto Fludarabina ( Flu ), Tiotepa ( Thio ) e Busulfan ( Bu ) o Treosulfan ( Treo ) prima del trapianto.

Dal 2013 al 2021, 191 bambini hanno ricevuto il trapianto e sono stati osservati per 6 o più mesi ( follow-up mediano: 3 anni ).

La sopravvivenza globale a 3 anni è stata di 0.63 e 0.76 per Fludarabina / Tiotepa / Busulfan e Fludarabina / Tiotepa / Treosulfan ( P=0.075 ), rispettivamente.

La sopravvivenza libera da eventi a 3 anni è stata pari a 0.52 e 0.51, rispettivamente ( P=0.794 ).
L'incidenza cumulativa della mortalità non-dovuta a recidiva ( NRM ) e della recidiva a 3 anni è stata 0.06 vs 0.03 ( P=0.406 ) e 0.42 vs 0.45 ( P=0.920 ), rispettivamente.

Malattia acuta del trapianto contro l'ospite ( GVHD ) di grado maggiore o uguale a 1 si è verificata nel 29% dei pazienti trattati con Fludarabina / Tiotepa / Busulfan e nel 17% di quelli trattati con Fludarabina / Tiotepa / Treosulfan ( P=0.049 ), mentre il grado 3/4 si è verificato rispettivamente nel 10% e 9% dei pazienti ( P=0.813 ).

L’incidenza a 3 anni di malattia del trapianto contro l'ospite, cronica, è stata 0.07 versus 0.05, rispettivamente ( P=0.518 ).

In conclusione, entrambi i regimi di condizionamento chemioterapici sono stati ben tollerati e la mortalità non-dovuta a recidiva è stata bassa. Tuttavia, la recidiva è stata la principale causa di fallimento del trattamento. ( Xagena2024 )

Bader P et al, Blood Adv 2024; 8: 416-428

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