Terapia CAR-T: l'FDA ha approvato Tecartus a base di Brexucabtagene autoleucel per la leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B recidivante o refrattaria
La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Tecartus ( Brexucabtagene autoleucel ) per i pazienti adulti con leucemia linfoblastica acuta ( ALL ) da precursori delle cellule B recidivante o refrattaria.
L'efficacia è stata determinata in ZUMA-3, uno studio multicentrico a braccio singolo che ha valutato Brexucabtagene autoleucel, una terapia CAR-T diretta contro CD19, in adulti con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B in forma recidivata o refrattaria.
I pazienti hanno ricevuto una singola infusione di Brexucabtagene autoleucel dopo il completamento della chemioterapia linfodepletiva.
Le misure di esito di efficacia utilizzate per supportare l'approvazione erano la risposta completa ( CR ) ottenuta entro 3 mesi dall'infusione e la sua durata.
Dei 54 pazienti valutabili per l'efficacia, 28 ( 52%; IC 95%: 38, 66 ) hanno ottenuto una risposta completa entro 3 mesi.
Con un follow-up mediano per i responder di 7.1 mesi, la durata mediana della risposta completa non è stata raggiunta; la durata della risposta completa è stata stimata superiore a 12 mesi per più della metà dei pazienti.
Le informazioni sulla prescrizione di Brexucabtagene autoleucel contengono un Boxed Warning per la sindrome da rilascio di citochine ( CRS ) e le tossicità neurologiche.
La sindrome da rilascio di citochine si è verificata nel 92% ( grado 3 o superiore, 26% ) e le tossicità neurologiche si sono verificate nell'87% ( grado 3 o superiore, 35% ).
Le reazioni avverse non-di-laboratorio più comuni ( incidenza 20% o più ) includevano: febbre, sindrome da rilascio di citochine, ipotensione, encefalopatia, tachicardie, nausea, brividi, cefalea, affaticamento, neutropenia febbrile, diarrea, dolore muscoloscheletrico, ipossia, rash, edema, tremore, infezione da patogeno non-specificato, costipazione, diminuzione dell'appetito e vomito.
La dose raccomandata di Brexucabtagene autoleucel è una singola infusione endovenosa di 1 x 10(6) cellule CAR-T vitali per kg di peso corporeo ( massimo 1 x 10(8) cellule CAR-T vitali ), preceduta da Fludarabina e Ciclofosfamide come chemioterapia linfodepletiva. ( Xagena2021 )
Fonte: FDA, 2021
Emo2021 Onco2021 Med2021 Farma2021
Indietro
Altri articoli
Blinatumomab per il trattamento di prima linea di bambini e giovani affetti da leucemia linfoblastica acuta a cellule B
Si è determinato se Blinatumomab ( Blincyto ) sia efficace come alternativa alla chemioterapia intensiva di prima linea con risparmio...
Venetoclax, Umbralisib e Ublituximab con risposta adattata e limitata nel tempo per la leucemia linfatica cronica recidivante / refrattaria
Molti pazienti affetti da leucemia linfatica cronica ( CLL ) svilupperanno resistenza al trattamento agli inibitori della tirosin-chinasi di Bruton...
Enasidenib e aggiunta di Azacitidina adattata al rischio nella leucemia mieloide acuta con mutazione IDH2 di nuova diagnosi
Enasidenib ( Idhifa) è un inibitore dell'isocitrato deidrogenasi 2 ( IDH2 ) approvato per il trattamento dei pazienti con leucemia...
Basso tasso di mortalità non-dovuta a recidiva nei bambini di età inferiore a 4 anni affetti da leucemia linfoblastica acuta sottoposti a condizionamento chemioterapico per trapianto allogenico di cellule staminali: studio FORUM
Il trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche ( HSCT ) è altamente efficace nel trattamento della leucemia linfoblastica acuta (...
Terapia a bassa intensità basata su Venetoclax nel fallimento molecolare della leucemia mieloide acuta con mutazione NPM1
L'insufficienza molecolare nella leucemia mieloide acuta ( AML ) con mutazione NPM1 progredisce inevitabilmente fino a una recidiva franca se...
Follow-up a 5 anni di uno studio di fase 2 su Ibrutinib più Fludarabina, Ciclofosfamide e Rituximab come terapia iniziale nella leucemia linfatica cronica
In precedenza sono stati segnalati alti tassi di malattia minima residua non-rilevabile inferiore a 10-4 ( uMRD4 ) con Ibrutinib...
Inaqovi, combinazione orale di Decitabina e di Cedazuridina, per il trattamento degli adulti con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi. La Commissione Europea ha approvato
La Commissione Europea ( CE ) ha approvato Inaqovi ( Decitabina e Cedazuridina, per via orale ) come monoterapia per...
Pivekimab sunirine, un nuovo anticorpo-farmaco coniugato anti-CD123, nella leucemia mieloide acuta recidivante o refrattaria
Pivekimab sunirine è un coniugato anticorpo-farmaco di prima classe comprendente un anticorpo CD123 ad alta affinità, un linker scindibile e...
Venetoclax e la combinazione orale di Decitabina più Cedazuridina nei pazienti con sindromi mielodisplastiche ad alto rischio o leucemia mielomonocitica cronica
La terapia con cellule CAR-T, Idecabtagene vicleucel ( Ide-cel; Abecma ), ha mostrato un miglioramento significativo della sopravvivenza libera da...
Attività di Venetoclax nei pazienti con leucemia linfatica cronica recidivante o refrattaria: studio VENICE-1
La maggior parte dei pazienti affetti da leucemia linfatica cronica progredisce dopo il trattamento o il ritrattamento con terapia mirata...