Venetoclax aggiunto a Cladribina più Citarabina a basso dosaggio in alternanza con 5-Azacitidina nei pazienti anziani con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi


La combinazione di Venetoclax ( Venclyxto ) e 5-Azacitidina ( Vidaza ) per i pazienti anziani o non-idonei con leucemia mieloide acuta ( AML ) migliora i tassi di remissione e la sopravvivenza rispetto alla sola 5-Azacitidina.
Si è ipotizzato che l'aggiunta di Venetoclax alla Cladribina / araC a basso dosaggio ( Citarabina a basso dosaggio LDAC ) in alternanza con 5-Azacitidina possa migliorare ulteriormente gli esiti per i pazienti più anziani con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi.

Uno studio di fase II ha esaminato la combinazione di Venetoclax e Cladribina / Citarabina a basso dosaggio in alternanza con Venetoclax e 5-Azacitidina nei pazienti anziani di età maggiore o uguale a 60 anni o non-idonei con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi.
L'obiettivo primario era il tasso di risposta completa ( CR ) composita ( CR più CR con recupero incompleto dell'emocromo ); gli endpoint secondari erano la sopravvivenza globale ( OS ), la sopravvivenza libera da malattia ( DFS ), il tasso di risposta globale ( ORR ) e la tossicità.

Sono stati trattati in totale 60 pazienti; l'età media era di 68 anni.
Secondo European LeukemiaNet, il 23%, 33% e 43% dei pazienti erano rispettivamente a rischio favorevole, intermedio e avverso.
56 dei 60 pazienti valutabili hanno risposto ( CR composita: 93% ) e l'84% è risultato negativo per malattia residua misurabile.
C'è stato un decesso ( 2% ) entro 4 settimane.

Con un follow-up mediano di 22.1 mesi, la sopravvivenza globale mediana e la sopravvivenza libera da malattia non sono state ancora raggiunte.

Gli eventi avversi non-ematologici di grado 3/4 più frequenti sono stati la neutropenia febbrile ( n=33 ) e la polmonite ( n=14 ). Un paziente ha sviluppato la sindrome da lisi tumorale di grado 4.

Venetoclax e Cladribina / Citarabina a basso dosaggio in alternanza con Venetoclax e 5-Azacitidina è un regime efficace tra i pazienti anziani o non-idonei con leucemia mieloide acuta di nuova diagnosi.
I tassi di sopravvivenza globale e la sopravvivenza libera da malattia sono incoraggianti.

Sono giustificati ulteriori studi su questa terapia non contenente antracicline nei pazienti più giovani, non-idonei alla chemioterapia intensiva, nonché confronti con le terapie standard di prima linea. ( Xagena2022 )

Kadia TM et a, J Clin Oncol 2022; 40: 3848-3857

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