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Navitoclax nei pazienti con mielofibrosi naïve-agli-inibitori JAK. Dati preliminari

Sono stati annunciati nuovi dati dalla Coorte 3 dello studio di fase 2 REFINE di Navitoclax in associazione a Ruxolitinib nei pazienti naïve agli inibitori di JAK con mielofibrosi ( MF ), un raro tumore ematologico.
Questi risultati preliminari hanno mostrato miglioramenti del volume della milza e dei sintomi in questa coorte.

I risultati presentati all'EHA 2022 [ Congresso annuale della European Hematology Association ( EHA ) 2022 ] provenivano da un'analisi preliminare di 32 pazienti con mielofibrosi naïve-agli-inibitori di JAK della Coorte 3 dello studio REFINE.
L'endpoint primario era la riduzione del volume della milza del 35% o più ( SVR35 ), rispetto al basale alla settimana 24.
Gli endpoint secondari chiave includevano una riduzione del 50% o più del punteggio totale dei sintomi ( TSS50 ) alla settimana 24, risposta all'anemia e riduzione della fibrosi del midollo osseo ( BMF ).

SVR35 è stato raggiunto dal 63% dei pazienti valutabili alla settimana 24 ( 20/32 ) e dal 78% in qualsiasi momento del trattamento ( 25/32 ).
Alla settimana 24, il 41% ( 11/27 ) dei pazienti valutabili con sintomi basali misurabili ha raggiunto TSS50; in particolare, il 67% dei pazienti ( 18/27 ) ha raggiunto questo endpoint in qualsiasi momento durante lo studio.

In questa coorte, il 35% dei pazienti valutabili, con grado di fibrosi disponibile al basale e durante lo studio, ( 9/26 ) ha ottenuto una riduzione della fibrosi del midollo osseo di 1 grado o più in qualsiasi momento nel corso dello studio con 3 pazienti che presentavano riduzioni di un grado 2 o più della fibrosi midollare.
Inoltre, il 40% dei pazienti valutabili per la risposta all'anemia ( 6/15 ) ha mostrato un miglioramento dell'anemia, una caratteristica clinica comune della mielofibrosi.

L'analisi preliminare della sicurezza non ha individuato nuovi segnali di sicurezza.
Trentuno ( 97% ) pazienti hanno riportato uno o più eventi avversi. Gli eventi avversi più comuni di grado 3 o più sono stati trombocitopenia ( 47% ), anemia ( 34% ) e neutropenia ( 25% ).
Sette pazienti ( 22% ) hanno riferito di aver subito gravi effetti avversi.
Tre pazienti ( 9% ) hanno manifestato un effetto avverso che ha portato all'interruzione di Navitoclax e 3 pazienti ( 9% ) hanno riportato un evento avverso che ha portato all'interruzione di Ruxolitinib.

Navitoclax è un inibitore orale sperimentale di BCL-XL/BCL-2. La famiglia di proteine ​​BCL-2 sono noti regolatori della via dell'apoptosi.

La mielofibrosi è un tumore del sangue raro e difficile da curare che provoca un'eccessiva formazione di tessuto cicatriziale ( fibrosi ) nel midollo osseo.
I pazienti che soffrono di mielofibrosi manifestano sintomi come ingrossamento della milza, affaticamento, debolezza e grave anemia, che sono spesso debilitanti e hanno un grande impatto sulla qualità di vita.
La mielofibrosi comporta anche un rischio di trasformazione in malattie più aggressive come la leucemia mieloide acuta. ( Xagena2022 )

Fonte: Abbvie, 2022

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