Qualità di vita correlata alla salute nei pazienti con mieloma multiplo recidivante e refrattario esposto a tripla classe trattati con Idecabtagene vicleucel o regimi standard: studio cKarMMa-3
La terapia con cellule CAR-T, Idecabtagene vicleucel ( Ide-cel; Abecma ), ha mostrato un miglioramento significativo della sopravvivenza libera da progressione rispetto ai regimi standard negli adulti con mieloma multiplo recidivante e refrattario che avevano ricevuto da due a quattro regimi precedenti nello studio di fase 3 KarMMa-3 in corso.
Questo studio ha analizzato gli esiti riportati dai pazienti ( PRO ), un endpoint secondario di KarMMa-3.
Nello studio randomizzato, in aperto, di fase 3 KarMMa-3, 386 pazienti ricoverati in ospedale ( 18 anni di età o più, con malattia misurabile e un punteggio ECOG performance status pari a 0 o 1, che avevano ricevuto da 2 a 4 precedenti regimi, tra cui un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e Daratumumab, e avevano progressione documentata della malattia dopo aver ricevuto l'ultima dose dell'ultima terapia ) sono stati assegnati in modo casuale a Idecabtagene vicleucel ( n=254 ) o regimi standard ( Daratumumab, Pomalidomide e Desametasone; Daratumumab, Bortezomib e Desametasone; Ixazomib, Lenalidomide e Desametasone; Carfilzomib e Desametasone; o Elotuzumab, Pomalidomide e Desametasone; n=132 ).
Le scale impiegate nello studio erano: EORTC-QLQ-C30 ( European Organisation for Research and Treatment of Cancer - Quality of Life C30 Questionnaire ), EORTC-QLQ-MY20 ( Multiple Myeloma Module ), EQ 5 dimensions ( EQ-5D ), e scala analogica visiva ( VAS ) EQ-5D, al basale e in momenti temporali di follow-up ( cutoff dei dati aprile 2022 ).
Gli esiti riportati dai pazienti includevano 9 domini primari prespecificati: EORTC QLQ-C30 GHS-qualità di vita ( QoL ), funzionamento fisico, funzionamento cognitivo, affaticamento e dolore; sintomi della malattia QLQ-MY20 ed effetti collaterali del trattamento; e punteggio dell'indice EQ-5D ( EQ-5D-5L ) a cinque livelli e VAS visiva EQ-5D.
I pazienti sono stati assegnati in modo casuale nel periodo 2019-2022. Complessivamente, l'età mediana era di 63 anni; 151 pazienti ( 39% ) erano donne; e 250 pazienti ( 65% ) erano bianchi, 36 ( 9% ) neri o afroamericani, 19 ( 5% ) ispanici o latini, 12 ( 3% ) asiatici e 7 ( 2% ) di altra etnia.
Il follow-up mediano è stato di 18.6 mesi.
La compliance degli esiti riportati dai pazienti è stata superiore al 75% durante tutto il periodo.
Nel complesso i minimi quadrati hanno indicato cambiamenti rispetto al basale favorito da Idecabtagene vicleucel con dimensioni dell'effetto g di Hedges da 0.3 a 0.7 per la maggior parte dei domini.
I pazienti nel gruppo Idecabtagene vicleucel hanno mostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi nei domini di interesse degli esiti riportati dai pazienti primari, ad eccezione dei sintomi della malattia QLQ-MY20, degli effetti collaterali del trattamento e del punteggio dell'indice EQ-5D-5L, che hanno mostrato un miglioramento nelle visite di valutazione ma non hanno superato le soglie di differenza minima importante all’interno del gruppo.
Il gruppo Idecabtagene vicleucel ha avuto tempi più brevi per ottenere un miglioramento clinicamente significativo rispetto al gruppo dei regimi standard nei domini QLQ-C30, ad eccezione del funzionamento di ruolo, della diarrea e delle difficoltà finanziarie; nei domini QLQ-MY20 eccetto l'immagine corporea; e nell'EQ-5D-VAS.
Idecabtagene vicleucel offre una migliore qualità di vita correlata alla salute rispetto ai regimi standard per i pazienti con mieloma multiplo recidivante e refrattario dopo precedenti linee di terapia.
I dati degli esiti riportati dai pazienti hanno evidenziato i benefici estesi in termini di qualità di vita di un’infusione una tantum di Idecabtagene vicleucel rispetto alla somministrazione continua con regimi standard nel trattamento di pazienti esposti a tripla classe con mieloma multiplo recidivante e refrattario. ( Xagena2024 )
Delforge M et al, Lancet Haematology 2024; 11: 216-227
Emo2024 Onco2024 Med2024 Farma2024
Indietro
Altri articoli
Studio IMROZ: Isatuximab associato a Bortezomib, Lenalidomide e Desametasone ha ridotto il rischio di progressione della malattia o di morte nel mieloma multiplo di nuova diagnosi non-eleggibili al trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche
I dati dello studio di fase 3 IMROZ hanno dimostrato che Isatuximab ( Sarclisa ) in combinazione con lo standard...
Tre anni di mantenimento con Bortezomib, Lenalidomide e Desametasone nel mieloma multiplo
Lo studio di fase 2 di Total Therapy ( TT ) IIIB ha incorporato Bortezomib ( Velcade )nel trapianto tandem...
Classificazione genomica e prognosi individualizzata nel mieloma multiplo
Gli esiti per i pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi ( NDMM ) sono eterogenei, con una sopravvivenza globale...
Crenigacestat, un inibitore della gamma-secretasi, in combinazione con l'immunoterapia con CAR-T diretta all'antigene BCMA nel mieloma multiplo recidivante o refrattario
Gli inibitori della gamma-secretasi ( GSI ) aumentano la densità dell'antigene di maturazione delle cellule B ( BCMA ) sulle...
Induzione, consolidamento e mantenimento di Carfilzomib con o senza trapianto autologo di cellule staminali nei pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi: analisi di sottogruppo citogenetico dello studio FORTE
I pazienti con mieloma multiplo di nuova diagnosi e anomalie citogenetiche ad alto rischio ( HRCA ) rappresentano un'esigenza medica...
Rischio di infezioni associate all'uso di anticorpi bispecifici nel mieloma multiplo
L'uso di anticorpi bispecifici ( BsAb ) nel trattamento del mieloma multiplo ( MM ) recidivante / refrattario sta mostrando...
Studio CANDOR: analisi finale di Carfilzomib, Desametasone e Daratumumab rispetto a Carfilzomib e Desametasone negli adulti con mieloma multiplo recidivante / refrattario con 1-3 terapie precedenti
CANDOR è uno studio di fase 3, randomizzato, in aperto che ha confrontato Carfilzomib ( Kyprolis ), Daratumumab ( Darzalex...
Elotuzumab più Pomalidomide e Desametasone per il mieloma multiplo recidivato / refrattario: analisi finale della sopravvivenza globale dallo studio clinico ELOQUENT-3
Nello studio di fase II ELOQUENT-3, Elotuzumab ( Empliciti ) combinato con Pomalidomide ( Imnovid ) / Desametasone ( EPd...
Ciltacabtagene autoleucel, una terapia con cellule CAR-T anti-BCMA, per il mieloma multiplo recidivato / refrattario: studio CARTITUDE-1
CARTITUDE-1, uno studio di fase Ib/II che ha valutato la sicurezza e l'efficacia di Ciltacabtagene autoleucel ( Cilta-cel; Carvykti )...