Selinexor più Bortezomib a basso dosaggio e Desametasone per pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario


Selinexor è un inibitore orale della proteina ​​di esportazione nucleare esportina 1. Studi preclinici hanno dimostrato attività antimieloma sinergica tra Selinexor e inibitori del proteasoma attraverso la soppressione della segnalazione di NF-KB e la ritenzione nucleare delle proteine soppressorie del tumore.

È stato testato Selinexor in combinazione con Bortezomib ( Velcade ) a basso dosaggio e Desametasone ( regime SVd ) per il trattamento del mieloma multiplo recidivante o refrattario.

Gli obiettivi principali di questo studio erano determinare il profilo di sicurezza, il tasso di risposta globale ( ORR ) e la dose raccomandata di fase 2 ( RP2D ) del regime SVd.

Sono stati arruolati 42 pazienti per ricevere Selinexor ( 60, 80 o 100 mg per via orale ) più Bortezomib ( 1.3 mg/m2 per via sottocutanea ) e Desametasone ( 20 mg per via orale ) una o due volte alla settimana in cicli di 21 o 35 giorni.
I pazienti avevano una mediana di 3 precedenti linee di terapia e il 50% era refrattario a un inibitori del proteasoma.

Gli eventi avversi di grado 3 o 4 correlati al trattamento riportati nel 10% o più dei pazienti erano trombocitopenia ( 45% ), neutropenia ( 24% ), affaticamento ( 14% ) e anemia ( 12% ).
L'incidenza ( 4 pazienti, 10% ) e il grado ( 2 o inferiore ) della neuropatia periferica erano bassi.

Il tasso di risposta globale per l'intera popolazione è stato del 63%: ORR 84% per i pazienti non-refrattari all'inibitore del proteasoma e 43% per i pazienti refrattari a inibitore del proteasoma.

La sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) mediana per tutti i pazienti è stata di 9.0 mesi; 17.8 mesi per i pazienti non-refrattari all'inibitore del proteasoma e 6.1 mesi per i pazienti refrattari agli inibitori del proteasoma.

Il trattamento con il regime Selinexor, Bortezomib a basso dosaggio e Desametasone ha prodotto alti tassi di risposta nei pazienti con mieloma multiplo recidivato o refrattario, incluso il mieloma multiplo refrattario a Bortezomib, senza effetti collaterali inattesi.

La dose raccomandata di fase 2 è Selinexor ( 100 mg una volta alla settimana ), Bortezomib ( 1.3 mg/m2 una volta alla settimana per 4 settimane ) e Desametasone ( 40 mg una volta a settimana ) per cicli di 35 giorni. ( Xagena2018 )

Bahlis NJ et al, Blood 2018; 132: 2546-2554

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