Chemioablazione primaria del carcinoma uroteliale del tratto superiore di basso grado con Mitomicina gel termico inverso: studio OLYMPUS


La maggior parte dei pazienti con tumore uroteliale del tratto superiore di basso grado sono trattati con nefroureterectomia radicale.
Sono state valutate la sicurezza e l'attività di un trattamento non-chirurgico usando l'instillazione di Mitomicina gel termico inverso ( UGN-101 ).

In questo studio in aperto di fase 3, a braccio singolo, i partecipanti sono stati reclutati da 24 siti accademici negli Stati Uniti e in Israele.
Pazienti di età a partire da 18 anni con carcinoma uroteliale del tratto superiore di basso grado primario o ricorrente, confermato dalla biopsia, con un diametro massimo di 5-15 mm e un punteggio ECOG performance status inferiore a 3 ( punteggio Karnofsky Performance Status superiore a 40 ) sono stati destinati a ricevere sei instillazioni di UGN-101 una volta a settimana ( Mitomicina 4 mg per ml; dosata in base al volume del bacinetto renale e dei calici del paziente, massimo 60 mg per instillazione ) tramite catetere retrogrado al bacinetto renale e ai calici.

Tutti i pazienti hanno avuto una valutazione programmata della malattia primaria 4–6 settimane dopo il completamento della terapia iniziale, in cui è stato valutato l'esito primario di risposta completa, definita come valutazione ureteroscopica negativa a 3 mesi, citologia negativa e biopsia negativa.

L'attività ( risposta completa, prevista in più del 15% dei pazienti ) e la sicurezza sono state valutate in tutti i pazienti che hanno ricevuto almeno una dose di UGN-101.

Tra il 2017 e il 2018, 71 dei 74 pazienti arruolati ( 96% ) hanno ricevuto almeno una dose di UGN-101.
42 pazienti ( 59%; P minore di 0.0001 ) hanno avuto una risposta completa alla visita di valutazione della malattia primaria.
Il follow-up mediano per i pazienti con una risposta completa è stato di 11.0 mesi.

Gli eventi avversi per tutte le cause più frequentemente riportati sono stati stenosi ureterica in 31 pazienti su 71 ( 44% ), infezione del tratto urinario in 23 ( 32% ), ematuria in 22 ( 31% ), dolore al fianco in 21 ( 30% ) e nausea in 17 ( 24% ).
19 pazienti su 71 ( 27% ) hanno avuto eventi avversi gravi correlati al farmaco di studio o alla procedura.
Nessun decesso è stato considerato correlato al trattamento.

La chemioablazione primaria del tumore uroteliale del tratto superiore di basso grado con UGN-101 intracavitario provoca un'eradicazione della malattia clinicamente significativa e potrebbe offrire a questi pazienti un'alternativa terapeutica risparmiatrice del rene. ( Xagena2020 )

Kleinmann N et al, Lancet Oncology 2020; 21: 776-785

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