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Malattie rare: Crysvita, la prima terapia per l'osteomalacia indotta da tumore approvata negli Stati Uniti

La Food and Drug Administration ( FDA ) ha approvato Crysvita ( Burosumab-twza; Burosumab ) per il trattamento dei pazienti di età pari o superiore a 2 anni con osteomalacia indotta da tumore ( TIO ), una malattia rara caratterizzata da sviluppo di tumori che causano indebolimento e ammorbidimento della ossatura.
I tumori associati a osteomalacia indotta da tumore rilasciano una sostanza simile all'ormone peptidico nota come fattore di crescita dei fibroblasti 23 ( FGF23 ) che abbassa i livelli di fosfato.

FGF23 regola i livelli di fosfato, un elettrolita che svolge importanti ruoli nel mantenimento delle ossa, nella produzione di energia da parte delle cellule e nella funzione nervosa.
Quando non c'è abbastanza fosfato nel corpo, le ossa iniziano ad ammorbidirsi e indebolirsi, causando osteomalacia ( marcato rammollimento delle ossa ).

La sicurezza e l'efficacia di Crysvita sono state valutate in due studi che hanno arruolato insieme 27 adulti affetti da osteomalacia indotta da tumore.
In entrambi gli studi, i pazienti hanno ricevuto Crysvita ogni 4 settimane.

Per il primo studio, metà dei pazienti ha raggiunto livelli di fosfato normali durante la settimana 24 e ha mantenuto livelli di fosfato normali o quasi normali fino alla settimana 144.
Nel secondo studio, il 69% dei partecipanti ha raggiunto livelli di fosfato normali durante la settimana 24 e ha mantenuto livelli di fosfato normali o quasi normali fino alla settimana 88.
Le scansioni ossee per i pazienti del primo studio hanno anche mostrato la guarigione delle lesioni ossee legate all'osteomalacia.

Reazioni di ipersensibilità come eruzioni cutanee e orticaria sono state riportate nei pazienti che hanno assunto Crysvita.
In caso di comparsa di gravi reazioni di ipersensibilità, i pazienti devono interrompere l'assunzione di Crysvita.
Inoltre, livelli di fosforo superiori al normale possono essere associati a un aumentato rischio di nefrocalcinosi ( un disturbo che si verifica quando si deposita troppo calcio a livello renale ).

Gli effetti indesiderati più comuni riportati negli adulti con osteomalacia indotta da tumore che assumevano Crysvita sono stati: ascesso dentale ( infezione ), spasmi muscolari, vertigini, costipazione, reazione al sito di iniezione, eruzione cutanea e mal di testa.

I pazienti che assumono Fosfato orale o Vitamina-D attiva, coloro che hanno livelli sierici di fosfato entro o al di sopra del range normale per la loro età, e i pazienti con grave insufficienza renale o malattia renale allo stadio terminale non devono assumere Crysvita.

Crysvita è anche approvato dalla FDA per il trattamento di adulti e bambini di 6 mesi e più con ipofosfatemia legata all'X, che causa bassi livelli sierici di fosfato e una ridotta crescita e sviluppo delle ossa in bambini e adolescenti. ( Xagena2020 )

Fonte: FDA, 2020

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