Buparlisib, un pan-inibitore di classe I di PI-3K, combinato con Paclitaxel per il trattamento del tumore al seno avanzato HER2-negativo: studio BELLE-4


La attivazione del percorso della fosfatidilinositolo 3-chinasi ( PI3K ) nei modelli preclinici di cancro al seno è associata alla crescita del tumore e alla resistenza alle terapie antitumorali, compreso Paclitaxel.
Gli effetti del pan-inibitore di classe I di PI3K Buparlisib ( BKM120 ) sembrano sinergici con Paclitaxel in modelli preclinici e clinici.

Lo studio BELLE-4 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, adattivo, di fase II/III, ha studiato la combinazione di Buparlisib o placebo con Paclitaxel in donne con cancro al seno negativo al recettore 2 del fattore di crescita epidermico umano ( HER2-negativo ) localmente avanzato o metastatico senza chemioterapia precedente per malattie avanzate.

Le pazienti sono state stratificate per l'attivazione della via PI3K e per lo stato del recettore dell'ormone.

L'endpoint primario era la sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) nella popolazione totale e nella popolazione via PI3K-attivata.
È stata pianificata una analisi transitoria adattiva dopo la parte di fase II dello studio, dopo che 125 o più eventi di sopravvivenza libera da progressione si erano verificati nella popolazione totale, per decidere se iniziare la fase III dello studio ( nella popolazione totale o nella popolazione via PI3K-attivata ) o interromperlo per futilità.

A partire dal 2014, 416 pazienti sono stati randomizzati a ricevere Buparlisib ( n=207 ) o placebo ( n=209 ) con Paclitaxel.

Nell'analisi ad interim adattativa, la sopravvivenza libera da progressione non è migliorata con Buparlisib versus placebo nella popolazione totale ( PFS mediana 8.0 vs 9.2 mesi; hazard ratio, HR 1.18), o nella popolazione via PI3K-attivata ( PFS mediana 9.1 vs 9.2 mesi, HR 1.17 ).

Lo studio ha soddisfatto i criteri specificati dal protocollo per la futilità in entrambe le popolazioni ,e la fase III non è stata avviata.

La durata mediana dell'esposizione al trattamento dello studio è stata di 3.5 mesi nel braccio Buparlisib rispetto a 4.6 mesi nel braccio placebo.

Gli eventi avversi più frequenti con Buparlisib più Paclitaxel ( 40% o più dei pazienti ) sono stati: diarrea, alopecia, rash, nausea e iperglicemia.

In conclusione, l'aggiunta di Buparlisib a Paclitaxel non ha migliorato la sopravvivenza senza progressione nella popolazione totale o nella popolazione via PI3K-attivata dello studio. Di conseguenza, lo studio è stato interrotto per futilità alla fine della fase II. ( Xagena2017 )

Martín M et al, Ann Oncol 2017; 28: 313-320

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