Pembrolizumab come terapia di seconda linea nei pazienti con carcinoma epatocellulare avanzato nello studio KEYNOTE-240


Pembrolizumab ( Keytruda ) ha dimostrato attività antitumorale e sicurezza nello studio di fase II KEYNOTE-224 in pazienti precedentemente trattati con carcinoma epatocellulare ( HCC ) avanzato.
KEYNOTE-240 ha valutato l'efficacia e la sicurezza di Pembrolizumab in questa popolazione.

Questo studio randomizzato, in doppio cieco, di fase III è stato condotto in 119 Centri medici in 27 Paesi.
I pazienti eleggibili con epatocarcinoma avanzato, precedentemente trattati con Sorafenib, sono stati assegnati in modo casuale a ricevere Pembrolizumab più la migliore terapia di supporto ( BSC ) oppure placebo più BSC.

Gli endpoint primari erano la sopravvivenza globale ( OS ) e la sopravvivenza libera da progressione ( PFS; soglie di significatività unilaterali, P=0.0174, analisi finale, e P=0.002, prima analisi intermedia, rispettivamente ).
La sicurezza è stata valutata in tutti i pazienti che hanno ricevuto una o più dosi del farmaco in studio.

Tra il 2016 e il 2017, sono stati assegnati in modo casuale 413 pazienti. A partire dal 2019, il follow-up mediano è stato di 13.8 mesi per Pembrolizumab e 10.6 mesi per il placebo.

La sopravvivenza mediana globale è stata di 13.9 mesi per Pembrolizumab rispetto a 10.6 mesi per il placebo ( hazard ratio, HR=0.781; P=0.0238 ).

La sopravvivenza mediana libera da progressione per Pembrolizumab è stata di 3.0 mesi rispetto a 2.8 mesi per il placebo alla prima analisi intermedia ( HR=0.775; P=0.0186 ) e 3.0 mesi rispetto a 2.8 mesi all'analisi finale ( HR=0.718; P=0.0022 ).

Eventi avversi di grado 3 o superiore si sono verificati in 147 ( 52.7% ) e in 62 pazienti ( 46.3% ) per Pembrolizumab rispetto al placebo; quelli correlati al trattamento si sono verificati in 52 ( 18.6% ) e in 10 pazienti ( 7.5% ), rispettivamente.
Non sono state identificate esacerbazioni di epatite C o B.

In questo studio, la sopravvivenza globale e la sopravvivenza libera da progressione non hanno raggiunto la significatività statistica per criteri specifici.
I risultati sono coerenti con quelli di KEYNOTE-224, supportando un rapporto rischio-beneficio favorevole per Pembrolizumab in questa popolazione. ( Xagena2020 )

Finn RS et al, J Clin Oncol 2020; 38: 193-202

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