Efficacia di un singolo ciclo di Rituximab nel trattamento della forma grave di pemfigo


E’ stato dimostrato che la combinazione di cicli multipli di Rituximab ( Rituxan, MabThera ) e di immunoglobuline endovenose è efficace nei pazienti affetti da pemfigo in forma grave.

Uno studio è stato condotto con lo scopo di verificare l’efficacia di un singolo ciclo di Rituximab nella forma grave di pemfigo.

Sono stati studiati 21 pazienti affetti da pemfigo che non avevano risposto ad un ciclo di 8 settimane di Prednisone 1,5 mg/kg/die ( malattia refrattaria ai corticosteroidi ), e che avevano avuto almeno due ricadute nonostante dosi giornaliere di Prednisone superiori a 20mg ( malattia corticosteroide-dipendente ), o che avevano mostrato gravi controindicazioni ai corticosteroidi.
I pazienti sono stati trattati con quattro infusioni settimanali di 375 mg di Rituximab per metro quadrato di superficie corporea.

L’endpoint primario era la remissione completa 3 mesi dopo la fine del trattamento con Rituximab; la remissione completa era definita come epitelizzazione di tutta la pelle e delle lesioni mucosali.

L’86% dei pazienti ha mostrato completa remissione a 3 mesi.

La malattia ha recidivato in 9 pazienti dopo una media di 18,9 mesi.

Dopo un periodo di follow-up mediano di 34 mesi, l’86% dei pazienti era libero da malattia, includendo 8 pazienti che non avevano ricevuto corticosteroidi; la dose media di Prednisone è diminuita, in media, da 94,0 a 12,0 mg al giorno ( P=0,007 ) nei pazienti con malattia corticosteroide-dipendente.

Un paziente ha sviluppato pielonefrite 12 mesi dopo il trattamento con Rituximab ed 1 è deceduto per setticemia 18 mesi dopo il trattamento con Rituximab. Questi pazienti hanno mostrato una marcata diminuzione nel numero dei linfociti B circolanti ma livelli sierici di IgG nella norma.

Un singolo ciclo di Rituximab è risultato un trattamento efficace per il pemfigo. A causa dei suoi effetti collaterali potenzialmente gravi, l’utilizzo del farmaco dovrebbe essere limitato alle forme più gravi della malattia. ( Xagena2007 )

Joly P et al, N Engl J Med 2007; 357: 545-552


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