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Sicurezza ed efficacia di Romiplostim in pazienti con sindrome mielodispastica a basso rischio e trombocitopenia

Uno studio ha valutato la sicurezza e l’efficacia di Romiplostim ( Nplate ), una proteina di fusione Fc-peptide che aumenta la produzione di piastrine, per il trattamento dei pazienti trombocitopenici con sindromi mielodisplastiche.

I pazienti considerati idonei per essere arruolati nello studio avevano sindrome mielodisplastica a basso rischio [ International Prognostic Scoring System ( IPSS ) basso o intermedio 1 ], una conta piastrinica basale media inferiore o uguale a 50 x 10(9)/L, ed erano in trattamento solo con terapie di sostegno.

I pazienti hanno ricevuto iniezioni di 300, 700, 1000 o 1500 mcg di Romiplostim a intervalli settimanali, e dopo una valutazione della risposta piastrinica alla settimana 4, alcuni di loro hanno continuato la terapia in una fase di prolungamento del trattamento fino a 1 anno.

Tutti i pazienti ( n=44 ) arruolati hanno completato la fase di trattamento, e 41 sono stati inseriti nella fase di prolungamento.

Le conte piastriniche mediane sono aumentate nel corso dello studio da valori inferiori a 30 x 10(9)/L al basale a 60, 73, 38 e 58 x 10(9)/L alla settimana 4, rispettivamente, per le coorti trattate con 300, 700, 1.000 e 1500 microgrammi.

Una risposta piastrinica duratura ( in base ai criteri dell’International Working Group 2000 per 8 settimane consecutive indipendentemente da trasfusioni di piastrine ) è stata raggiunta da 19 pazienti ( 46% ).

L’incidenza di eventi di sanguinamento e di trasfusioni di piastrine è risultata meno comune tra i pazienti che avevano raggiunto una risposta piastrinica duratura rispetto agli altri ( 4.3 vs 39.3 per 100 pazienti-settimana ); 43 pazienti ( 98% ) sono andati incontro a 1 o più eventi avversi.

Eventi avversi gravi legati al trattamento sono stati osservati in 5 pazienti ( 11% ) nella coorte trattata con dosaggio di 1500 microgrammi.

Due pazienti hanno mostrato progressione verso leucemia mieloide acuta nel corso dello studio.

Non sono stati osservati anticorpi neutralizzanti per Romiplostim o trombopoietina endogena.

In conclusione, Romiplostim è risultato ben tollerato in questo studio e potrebbe rivelarsi un trattamento utile per i pazienti con sindromi mielodisplastiche e trombocitopenia. ( Xagena2010 )

Kantarjian H et al, J Clin Oncol 2010; 28: 437-444

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