Trombocitopenia ereditaria da mutazioni MYH9: trattamento con Eltrombopag
La trasfusione di piastrine è attualmente il trattamento medico primario per ridurre la trombocitopenia nei pazienti con trombocitopenia ereditaria.
Uno studio ha valutato se la stimolazione della megacariocitopoiesi possa aumentare la conta piastrinica in queste condizioni, i pazienti con una grave trombocitopenia indotta da mutazioni MYH9 ( MYH9-RD ) sono stati trattati con un agonista non-peptidico del recettore della trombopoietina, Eltrombopag ( Promacta, Revolade ).
In tutto, 12 pazienti adulti con MYH9-RD e conta piastrinica inferiore a 50x109/l hanno ricevuto 50 mg al giorno di Eltrombopag per via orale per 3 settimane. I pazienti che hanno raggiunto una conta piastrinica superiore a 150x109/l hanno interrotto la terapia, quelli con valori di 100-150x109/l hanno continuato il trattamento con una dose supplementare di Eltrombopag per 3 settimane, mentre quelli con conta inferiore a 100x109/l hanno aumentato la dose di Eltrombopag a 75 mg per 3 settimane.
Le risposte maggiori ( conta piastrinica di almeno 100x109/l o 3 volte il valore basale ) sono state ottenute in 8 pazienti, le risposte minori ( conta piastrinica almeno 2 volte il valore basale ) in 3 pazienti. Un paziente non ha risposto.
La tendenza al sanguinamento è scomparsa in 8 pazienti su 10 con sintomi di sanguinamento al basale.
Lievi eventi avversi sono stati riportati in 2 pazienti.
La disponibilità di mimetici della trombopoietina ha aperto nuove prospettive nel trattamento della trombocitopenia ereditaria. ( Xagena2010 )
Pecci A et al, Blood 2010; 116: 5832-5837
Emo2010 Farma2010
Indietro
Altri articoli
Efficacia e sicurezza dell'inibitore del recettore Fc neonatale Efgartigimod negli adulti con trombocitopenia immunitaria primaria: studio ADVANCE IV
La trombocitopenia immune primaria è una malattia autoimmune mediata in parte da autoanticorpi piastrinici, che provoca trombocitopenia, sanguinamento e sintomi...
Eltrombopag per le sindromi mielodisplastiche a basso rischio con trombocitopenia: risultati provvisori dello studio EQOL-MDS
Nelle sindromi mielodisplastiche ( MDS ), la trombocitopenia grave è associata a una prognosi sfavorevole. E' stata presenta la seconda...
Sovleplenib, un nuovo inibitore di Syk, per pazienti con trombocitopenia immunitaria primaria
L'inibitore della tirosina chinasi della milza ( Syk ) è un'opzione terapeutica per la trombocitopenia immunitaria primaria. Sono state valutate...
Trasfusione di piastrine prima del posizionamento di catetere venoso centrale in pazienti con trombocitopenia
Le linee guida trasfusionali riguardanti le soglie di conta piastrinica prima del posizionamento di un catetere venoso centrale ( CVC...
Sicurezza ed efficacia dell'inibizione della via classica del complemento con Sutimlimab nella trombocitopenia immunitaria cronica
La trombocitopenia immunitaria ( ITP ) cronica / refrattaria è una malattia rara e fisiopatologicamente eterogenea con una risposta variabile...
La trombocitopenia limita la fattibilità della chemioterapia di salvataggio con Lomustina nel glioblastoma ricorrente: analisi secondaria dello studio EORTC 26101
La trombocitopenia rappresenta la principale causa di interruzione della chemioterapia alchilante per tossicità. Sono state esaminate l'incidenza, e le conseguenze...
Rilzabrutinib, un inibitore orale di BTK, nella trombocitopenia immune
Rilzabrutinib, un inibitore covalente orale e reversibile della tirosina-chinasi di Bruton, può aumentare la conta piastrinica nei pazienti con trombocitopenia...
Revolade a base di Rltrombopag nel trattamento di: trombocitopenia immune primaria, trombocitopenia negli adulti con epatite C cronica e anemia aplastica acquisita
Revolade, il cui principio attivo è Eltrombopag, è un medicinale utilizzato per il trattamento di: • trombocitopenia immune primaria ( ITP...
Avatrombopag per la trombocitopenia indotta da chemioterapia in pazienti con neoplasie non-ematologiche
La trombocitopenia indotta dalla chemioterapia è comune e provoca riduzioni della dose della chemioterapia o ritardi del trattamento, sanguinamento ed...
Trattamento postnatale per i bambini con trombocitopenia alloimmune fetale e neonatale
I bambini affetti da trombocitopenia alloimmune fetale e neonatale ( FNAIT ) sono a rischio di grave emorragia intracranica. La...