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Vismodegib per il carcinoma basocellulare perioculare e orbitale

Il carcinoma a cellule basali rappresenta il 90% dei tumori maligni della palpebra ed è localmente invasivo e distruttivo, se non viene trattato.
È stata valutata la possibilità di utilizzare Vismodegib ( Erivedge ) per il carcinoma a cellule basali perioculare e orbitale in base alla sua efficacia e tollerabilità.

In questo studio prospettico osservazionale, i pazienti con carcinoma a cellule basali perioculare o orbitale che hanno incontrato i criteri per il trattamento con Vismodegib sono stati reclutati prospetticamente durante un periodo di 8 mesi nell'anno 2012 da due ospedali universitari.

7 pazienti hanno ricevuto Vismodegib orale 150 mg al giorno, fino a quando è stata raggiunta la risposta clinica massima, il tumore è progredito, o il paziente non ha più tollerato gli effetti avversi.

L'endpoint primario era la riduzione della dimensione della lesione, misurata come variazione percentuale della dimensione visibile esternamente.

  Tutti e 7 i pazienti presentavano un carcinoma a cellule basali infiltrante avanzato a livello locale, accertato dalla biopsia, che non era adatto alla resezione chirurgica o alla radioterapia.
Nessun paziente aveva malattia metastatica al momento della presentazione.
L'età media dei pazienti era di 71 anni ( range 43-100 anni ) e 4 pazienti ( 57% ) avevano coinvolgimento orbitale secondario.

La dimensione media della lesione era di 3.4 cm ( range 1.0-6.0 cm ) e tutti i 7 casi ( 100% ) rappresentavano tumori recidivanti precedentemente asportati con margini controllati da sezioni congelate o chirurgia micrografica di Mohs.

La durata media del trattamento è stata di 11 settimane ( range 4-16 settimane ) e la durata media del follow-up è stata di 7.3 mesi ( range 5-10 mesi ).

2 pazienti ( 29% ) hanno presentato completa regressione clinica, 2 ( 29% ) hanno mostrato regressione clinica parziale superiore all'80%, 2 ( 29% ) regressione clinica parziale minore del 35%, e 1 (14%) ha mostrato progressione della malattia.

Le reazioni avverse si sono verificate in 6 pazienti ( 86% ) e hanno incluso alopecia ( 29% ), disgeusia ( 29% ), crampi muscolari ( 29% ) e anoressia ( 14% ).

2 pazienti ( 29% ) hanno sviluppato nuovi carcinomi a cellule squamose ( ben differenziato, di tipo cheratoacantoma ) in siti non-coinvolti, tra cui sopracciglio e avambraccio.

In conclusione, Vismodegib sembra essere ben tollerato ed efficace nel trattamento del carcinoma a cellule basali perioculare e orbitale in circa la metà di tutti i casi.
I pazienti in trattamento devono essere monitorati per nuovi carcinomi a cellule squamose in siti non-coinvolti. ( Xagena2013 )

Gill HS et al, JAMA Ophtalmol 2013; 131: 1591-1594

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