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Atrofia muscolare spinale: efficacia del trapianto di cellule staminali in un modello murino

Per la prima volta un trapianto di cellule staminali ha modificato il decorso dell'atrofia muscolare spinale in un modello murino.
Lo studio è stato pubblicato sul Journal of Clinical Investigation.

L'atrofia muscolare spinale è una malattia genetica che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose che impartiscono ai muscoli il comando di movimento. Alla base della malattia c'è un danno a livello di un particolare gene, SMN1, essenziale per garantire la sopravvivenza di queste cellule. Attualmente non esiste cura per la l’atrofia muscolare spinale, che è al secondo posto fra le malattie genetiche che portano alla morte nell'infanzia. Il trapianto di cellule staminali potrebbe davvero rappresentare una possibile terapia per questi malati e per chiunque in generale sia affetto da malattie che colpiscono i motoneuroni ( come ad esempio, la sclerosi laterale amiotrofica ).

Il gruppo di Giacomo Comi dell'Università di Milano, ha sperimentato questa strategia terapeutica su topi malati di atrofia muscolare spinale: dopo aver iniettato nel liquido cerebrospinale cellule staminali neurali prelevate da altri topi, i ricercatori hanno visto che queste erano in grado di raggiungere il midollo spinale e di differenziarsi in motoneuroni. In altre parole, le cellule staminali introdotte dall'esterno si sono posizionate nel posto giusto comportandosi nel modo giusto.
Le cellule staminali hanno cominciato a produrre sostanze che hanno un effetto positivo sulla sopravvivenza cellulare e a modificare l'ambiente circostante ( come hanno confermato anche delle analisi effettuate negli Stati Uniti ). Dopo il trapianto, la sopravvivenza dei topolini è cresciuta di circa il 40%.

Il passo immediatamente successivo sarà studiare nel dettaglio il processo del differenziamento, per capire quali sono i meccanismi e le condizioni che permettono alle cellule staminali di diventare dei motoneuroni funzionanti. Dall'altra parte, in vista di un’applicazione nell'uomo, occorrerà individuare una fonte accessibile e utilizzabile di cellule staminali da trapiantare: in questo senso le buone notizie vengono dalle cellule staminali somatiche riprogrammate. ( Xagena2008 )

Fonte: Telethon, 2008


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