Ivacaftor riduce la mortalità e il ricovero nei pazienti con fibrosi cistica
I pazienti con fibrosi cistica ( CF ) che hanno ricevuto Ivacaftor ( Kalydeco ), un modulatore del regolatore di conduttanza transmembrana ( CFTR ), hanno rischi significativamente più bassi di morte, trapianto, ospedalizzazione ed esacerbazione polmonare rispetto ai comparatori non-trattati, in base ai risultati di uno studio osservazionale di sicurezza post-approvazione.
Ivacaftor è mirato al difetto fondamentale della fibrosi cistica ed è il primo di una nuova classe di farmaci, i potenziatori della proteina CFTR.
Tuttavia, poiché la fibrosi cistica è una malattia cronica, Ivacaftor è destinato all'uso per tutta la vita e la determinazione degli effetti a lungo termine della terapia, includendo sia l'efficacia che la sicurezza, è fondamentale.
Sono stati analizzati i dati di 1.667 pazienti trattati con Ivacaftor e 8.269 pazienti comparatori non-trattati dai registri della fibrosi cistica degli Stati Uniti e del Regno Unito per i rischi di morte, trapianto, ospedalizzazione, esacerbazione polmonare, complicanze correlate alla fibrosi cistica e microrganismi e alterazioni nella funzione polmonare.
I pazienti sono stati trattati per una media di 2 anni negli Stati Uniti e 1.3 anni nel Regno Unito.
Tra i pazienti statunitensi, il rischio di morte è stato significativamente inferiore nel gruppo Ivacaftor rispetto al gruppo di confronto ( 0.6% vs 1.6%; P=0.0110 ), così come il rischio di trapianto ( 0.2% vs 1.1%; P=0.0017 ).
Allo stesso modo, i rischi per l'ospedalizzazione ( 27.5% vs 43.1%, P minore di 0.0001 ) e riacutizzazione polmonare ( 27.8% vs 43.3%, P minore di 0.0001 ) sono stati significativamente inferiori per Ivacaftor rispetto al comparatore.
Osservazioni simili sono state trovate nei pazienti del Regno Unito.
In entrambi i registri, il rischio di complicanze correlate alla fiboris cistica e la prevalenza di microrganismi selezionati è risultato inferiore e i pazienti avevano una funzione polmonare meglio conservata con la terapia con Ivacaftor.
Alcuni importanti patogeni, tra cui Staphylococcus aureus, Pseudomonas aeruginosa e Aspergillus secies, erano meno prevalenti nel gruppo Ivacaftor.
Come con qualsiasi studio osservazionale, questo studio è stato limitato da potenziali fattori confondenti.
Questo studio rappresenta la più grande analisi di pazienti trattati con Ivacaftor fino ad oggi, e questi risultati aggiungono supporto alla modificazione della fibrosi cistica con la modulazione di CFTR. ( Xagena2018 )
Fonte: Thorax, 2018
Pneumo2018 Farma2018
Indietro
Altri articoli
Orkambi, una combinazione di Lumacaftor e Ivacaftor per il trattamento della fibrosi cistica nei pazienti di età pari o superiore a 1 anno
Orkambi è un medicinale usato per il trattamento della fibrosi cistica nei pazienti di età pari o superiore a 1...
Interruzione rispetto alla continuazione della soluzione salina ipertonica o Dornase alfa nelle persone con fibrosi cistica trattate con un modulatore: studio SIMPLIFY
Ridurre l'onere del trattamento è una priorità per le persone con fibrosi cistica, la cui salute ha beneficiato dell'utilizzo di...
Eruzione acneiforme dopo il trattamento con Elexacaftor - Tezacaftor - Ivacaftor nei pazienti con fibrosi cistica
Un nuovo trattamento per la fibrosi cistica che combina 3 modulatori CFTR, cioè Elexacaftor ( ELX ), Tezacaftor ( TEZ...
Sicurezza ed efficacia di Vanzacaftor - Tezacaftor - Deutivacaftor negli adulti con fibrosi cistica
Elexacaftor - Tezacaftor - Ivacaftor ( Kaftrio ) si è dimostrato sicuro ed efficace nelle persone con fibrosi cistica e...
Effetto dell'Azitromicina sulla malattia polmonare strutturale nei bambini con fibrosi cistica: studio COMBAT CF
La malattia polmonare strutturale e l'infiammazione delle vie aeree dominata dai neutrofili è presente a partire dai 3 mesi di...
L'efficacia dell'Azitromicina nella prevenzione dell'esacerbazione delle bronchiectasie non da fibrosi cistica: una meta-analisi di studi controllati e randomizzati
L'efficacia dell'Azitromicina ( Zitromax ) per prevenire l'esacerbazione delle bronchiectasie non da fibrosi cistica rimane controversa. E' stata condotta...
Efficacia e sicurezza di Elexacaftor più Tezacaftor più Ivacaftor rispetto a Tezacaftor più Ivacaftor in persone con fibrosi cistica omozigote per F508del-CFTR
Elexacaftor più Tezacaftor più Ivacaftor ( Kaftrio ) è un regime modulatore del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica...
Kaftrio, una triplice terapia a base di Ivacaftor, Tezacaftor ed Elexacaftor, nel trattamento della fibrosi cistica
Kaftrio è un medicinale usato per il trattamento dei pazienti a partire dai 6 anni di età affetti da fibrosi...
Sicurezza ed efficacia a lungo termine di Tezacaftor - Ivacaftor in pazienti con fibrosi cistica di età pari o superiore a 12 anni omozigoti o eterozigoti per Phe508del-CFTR: studio EXTEND
Tezacaftor - Ivacaftor ( Symkevi ) è un modulatore del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica ( CFTR ),...
Sicurezza ed efficacia a lungo termine della terapia con Lumacaftor - Ivacaftor nei bambini di età compresa tra 6 e 11 anni affetti da fibrosi cistica omozigoti per la mutazione F508del-CFTR
La sicurezza e l'efficacia di 24 settimane della terapia di combinazione Lumacaftor-Ivacaftor ( Orkambi ) nei bambini di età compresa...