Metotrexato non è utile nella miastenia gravis generalizzata


È stato determinato l'effetto risparmiatore di steroidi del Metotrexato ( MTX ) nei pazienti con miastenia generalizzata sintomatica grave.

È stato condotto uno studio multicentrico di 12 mesi, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, con Metotrexato 20 mg per via orale ogni settimana rispetto a placebo in 50 pazienti, positivi agli anticorpi del recettore dell'acetilcolina, con miastenia gravis nel periodo 2009-2014.

L'esito primario era l’area sotto la curva dose-tempo ( AUDTC ) di Prednisone dai mesi 4 a 12.
Gli esiti secondari includevano i cambiamenti a 12 mesi alle scale QMG ( Quantitative Myasthenia Gravis Score ), MG Composite ( Myasthenia Gravis Composite Score ), MMT ( Manual Muscle Testing ), MG-QoL ( Myasthenia Gravis Quality of Life ), e MG-ADL ( Myasthenia Gravis Activities of Daily Living ).

Sono stati esaminati 58 pazienti e 50 sono stati arruolati.

Il Metotrexato non ha ridotto AUDTC nei mesi 4-12 di Prednisone rispetto al placebo ( differenza Metotrexato-placebo: -488.0 mg, P=0.26 ); tuttavia, la dose media giornaliera di Prednisone è diminuita in entrambi i gruppi.

Il Metotrexato non ha migliorato le misure secondarie di miastenia gravis, rispetto al placebo nell'arco di 12 mesi.

Durante il corso dello studio 8 partecipanti si sono ritirati ( 1 Metotrexato, 7 placebo ).

Non ci sono stati eventi avversi gravi correlati al Metotrexato. L'evento avverso più comune è stato il dolore non-specifico ( 19% ).

In conclusione, non è stato trovato alcun beneficio risparmiatore di steroidi di Metotrexato nella miastenia gravis in 12 mesi di trattamento, pur essendo ben tollerato.
Questo studio ha dimostrato le sfide da affrontare nel condurre studi clinici nella miastenia gravis, tra cui difficoltà di reclutamento, partecipanti in miglioramento con solo Prednisone, e necessità di una migliore comprensione della variabilità delle misure di esito per i futuri studi clinici. ( Xagena2016 )

Pasnoor M et al, Neurology 2016; 87: 57-64

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