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Naglazyme nel trattamento dei pazienti con mucopolisaccaridosi VI

Naglazyme trova impiego nel trattamento dei pazienti con mucopolisaccaridosi VI ( MPS VI o sindrome di Maroteaux-Lamy ). Questa malattia è causata dalla mancanza di un enzima chiamato arilsolfatasi B, necessario per la scomposizione delle sostanze nell'organismo note come glicosaminoglicani ( GAG ). Se l'enzima non è presente, i GAG non possono essere scomposti e si accumulano nelle cellule. Emergono quindi i segni della malattia, i più evidenti tra i quali sono bassa statura, testa di grosse dimensioni e difficoltà di deambulazione. La malattia viene solitamente diagnosticata nei bambini di età compresa tra uno e cinque anni. Poiché il numero di pazienti con MPS VI è basso, la malattia è considerata rara; Naglazyme è stato designato medicinale orfano ( un medicinale usato per malattie rare ) nel febbraio 2001.

Il trattamento con Naglazyme deve essere supervisionato da un medico con esperienza nella gestione di pazienti con mucopolisaccaridosi VI o malattie analoghe.
Il farmaco va somministrato in presenza della disponibilità di apparecchiature di rianimazione in caso di un'emergenza medica.
Naglazyme viene somministrato per infusione di quattro ore una volta alla settimana. Prima di ciascuna infusione i pazienti devono assumere un antistaminico per ridurre il rischio di reazioni allergiche e possono ricevere anche un medicinale per prevenire la febbre. Sebbene i pazienti di età inferiore ai cinque anni non siano stati inclusi nello studio principale su Naglazyme, è importante che siano trattati come se fossero affetti da una grave forma di mucopolisaccaridosi VI.

Naglazyme è una terapia enzimatica sostitutiva. La terapia enzimatica sostitutiva fornisce ai pazienti l'enzima di cui sono privi.
Il principio attivo di Naglazyme, il Galsufasi, è una copia dell'enzima umano arilsulfatasi B.
Naglazyme aiuta a scomporre i GAG e a bloccarne l'accumulo nelle cellule. Ciò può migliorare i sintomi dell'MPS VI, tra cui la distanza che le persone affette da questa malattia possono percorrere a piedi.
Galsulfasi è prodotto con un metodo noto come tecnologia del DNA ricombinante: è costituito da una cellula in cui è stato immesso un gene ( DNA ) che la rende in grado di produrre l'enzima.

Naglazyme è stato confrontato con un placebo in uno studio principale con 39 pazienti affetti da mucopolisaccaridosi VI, di età compresa tra i 5 e i 29 anni.
Il principale criterio di misurazione dell'efficacia era la distanza che i pazienti potevano percorrere a piedi dopo 24 settimane di trattamento.

Naglazyme è risultato più efficace del placebo. Dopo 24 settimane di trattamento, la distanza media percorsa a piedi in 12 minuti era aumentata di 109 metri nei pazienti trattati con Naglazyme, e di 18 metri in quelli trattati con placebo.

Negli studi, i più comuni effetti indesiderati riscontrati con Naglazyme ( osservati in più di 1 paziente su 10 ) sono stati: mal d'orecchio, dispnea ( difficoltà respiratorie ), dolori generali e reazioni all'infusione ( quali febbre, brividi di freddo, eruzione cutanea e orticaria ).

Naglazyme non va usato nelle persone che potrebbero essere ipersensibili ( allergiche ) al Galsulfasi o a una qualsiasi delle altre sostanze.

Il Comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) ha stabilito che, rispetto ai pazienti trattati con placebo, il trattamento con Naglazyme nei pazienti con mucopolisaccaridosi VI dà benefici quali, ad esempio, il miglioramento della mobilità.
Naglazyme migliora solo in misura lieve i sintomi della mucopolisaccaridosi VI; poiché questa è una malattia grave e poiché non esistono trattamenti alternativi per la maggior parte dei pazienti con questa malattia, il CHMP ha ritenuto che i benefici di Naglazyme sono superiori ai suoi rischi per quanto riguarda la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine in pazienti con diagnosi confermata di MPS VI.

Naglazyme è stato autorizzato in circostanze eccezionali. Questo significa che poiché la malattia è rara, non è stato possibile ottenere informazioni complete su Naglazyme. ( Xagena2009 )

Fonte: EMEA, 2009


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