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Ipercolesterolemia familiare omozigote: Juxtapid, un farmaco orfano approvato dalla FDA

La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Juxtapid ( Lomitapide ) per ridurre il colesterolo LDL, il colesterolo totale, la apolipoproteina B e il colesterolo non-HDL nei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote.
Juxtapid è destinato all'uso in combinazione con una dieta povera di grassi e di altri trattamenti ipolipemizzanti.

La ipercolesterolemia familiare omozigote è una rara condizione ereditaria che rende l’organismo non in grado di rimuovere il colesterolo LDL dal sangue, causando livelli anormalmente elevati di colesterolo LDL circolante.

Negli Stati Uniti, la ipercolesterolemia familiare omozigote si verifica in circa un soggetto su 1 milione di individui. Per coloro che soffrono di ipercolesterolemia familiare omozigote, l’infarto miocardico e la mortalità spesso si verificano prima dei 30 anni.

La Lomitapide agisce alterando la creazione delle particelle lipidiche che danno luogo successivamente a LDL.

Una capsula di Juxtapid viene somministrata una volta al giorno, senza cibo, e almeno due ore dopo il pasto serale.
I pazienti devono assumere integratori che contengono vitamine liposolubili e acidi grassi essenziali, quotidianamente durante il trattamento con Juxtapid.

La sicurezza e l'efficacia di Juxtapid sono state valutate in uno studio clinico di 29 pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote.
In media, i livelli di colesterolo LDL diminuiscono di circa la metà durante le prime 26 settimane di trattamento nei pazienti che tollerano il farmaco.

Nella scheda tecnica di Juxtapid è inserito un Boxed Warning riguardo a un grave rischio di tossicità epatica; il farmaco è associato ad alterazioni degli enzimi epatici e accumulo di grasso nel fegato, che potrebbero potenzialmente portare a malattia epatica progressiva con l'uso cronico.
Juxtapid riduce anche l'assorbimento di nutrienti liposolubili e interagisce con molti altri farmaci.

La FDA ha approvato Juxtapid assieme al Programma REMS ( valutazione dei rischi e strategia di mitigazione dei rischi).

La FDA ha inoltre richiesto tre studi post-marketing per Juxtapid: uno studio su animali per valutare la potenziale tossicità nei bambini e ragazzi; un registro dei pazienti con ipercolesterolemia familiare omozigote trattati con Juxtapid per determinare la sicurezza a lungo termine; e un programma di farmacosorveglianza per monitorare le segnalazioni di tumori maligni, teratogenicità, e anomalie epatiche.

Le reazioni avverse più comuni riscontrate nello studio clinico sono state: diarrea, nausea, vomito, dispepsia, e dolori addominali. ( Xagena2012 )

Fonte: FDA, 2012


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