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Cablivi nel trattamento degli adulti con un episodio di porpora trombotica trombocitopenica acquisita

Cablivi è un farmaco utilizzato nel trattamento degli adulti con un episodio di porpora trombotica trombocitopenica acquisita ( aPTT), un disturbo della coagulazione del sangue.
Durante un episodio di PTT acquisita, si formano coaguli di sangue nei vasi sanguigni di piccole dimensioni e il paziente ha una bassa conta di piastrine.
Cablivi viene utilizzato insieme a plasmaferesi ( plasma exchange, PE, in cui alcuni anticorpi vengono rimossi dal sangue ) e a trattamenti destinati a ridurre l’attività del sistema immunitario.
Cablivi contiene il principio attivo Caplacizumab.

La porpora trombotica trombocitopenica acquisita è rara e Cablivi è stato definito come medicinale orfano ( medicinale utilizzato nelle malattie rare ) il 30 aprile 2009.

Il trattamento con Cablivi deve essere avviato e controllato da medici esperti nella gestione dei pazienti con disturbi della coagulazione che interessano i vasi sanguigni di piccole dimensioni.

Il trattamento con Cablivi viene iniziato con una dose di 10 mg somministrata mediante iniezione in vena prima della plasmaferesi.
Il trattamento viene proseguito con 10 mg al giorno somministrati mediante iniezione sottocutanea in addome dopo la plasmaferesi giornaliera e si protrae per 30 giorni dopo l’interruzione della plasmaferesi giornaliera.
Se necessario, il trattamento con Cablivi può continuare più a lungo.
I pazienti ricevono anche trattamenti per ridurre l’attività del sistema immunitario.
Dopo istruzioni opportune la somministrazione di Cablivi può essere effettuata dai pazienti stessi o da chi li assiste.

Nei pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita, i livelli di una sostanza chiamata fattore di von Willebrand sono maggiori.
Il fattore di von Willebrand agisce sulle piastrine per farle aderire e formare coaguli di sangue.
Caplacizumab, il principio attivo di Cablivi, è un nano anticorpo ( un anticorpo di piccole dimensioni ) che è stato progettato per legarsi al fattore di von Willebrand in modo da impedirne l’azione sulle piastrine. Ciò riduce l’adesione piastrinica e la formazione di coaguli nei vasi sanguigni e, di conseguenza, i livelli di piastrine nel sangue aumentano perché non sono più impegnate a formare coaguli.

Due studi principali hanno esaminato l’efficacia di Cablivi in pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita che necessitavano la plasmaferesi per il trattamento della loro affezione. Tutti i pazienti hanno ricevuto il trattamento standard.
Nel primo studio, che ha coinvolto 75 pazienti, la conta piastrinica è tornata al normale intervallo dopo 3 giorni in media nei pazienti trattati con Cablivi, rispetto a quasi 5 giorni nei pazienti trattati con placebo.
Il secondo studio, che ha coinvolto 145 pazienti, ha misurato il tempo necessario alla normalizzazione della conta piastrinica e al miglioramento sufficiente della condizione per consentire l’interruzione della plasmaferesi giornaliera entro 5 giorni. Lo studio ha rilevato che la conta piastrinica aveva maggiori probabilità di tornare al normale intervallo più rapidamente nei pazienti trattati con Cablivi rispetto a quelli a cui veniva somministrato placebo.

Gli effetti indesiderati più comuni di Cablivi ( che possono riguardare più di 1 persona su 10 ) sono epistassi, cefalea e sanguinamento gengivale.

L’Agenzia europea per i medicinali, EMA, ha deciso che i benefici di Cablivi sono superiori ai rischi.
L'EMA ha ritenuto che, nei pazienti con porpora trombotica trombocitopenica acquisita, Cablivi, combinato con la plasmaferesi e l’immunosoppressione, possa ridurre il tempo necessario alla normalizzazione della conta piastrinica, che è associata a una minore durata del trattamento di plasmaferesi e a una permanenza più breve nelle strutture di terapia intensiva.
L’effetto indesiderato più importante del trattamento è il sanguinamento, ma è considerato gestibile. ( Xagena2018 )

Fonte: EMA, 2018

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