Efficacia e sicurezza del Benzoato di sodio per via endovenosa nei disordini del ciclo dell'urea
L'efficacia e la sicurezza del Benzoato di sodio per via endovenosa per il trattamento di episodi acuti di iperammoniemia nei disordini del ciclo dell'urea sono ben note.
Tuttavia, i dati pubblicati non forniscono un quadro chiaro dei benefici e dei rischi di questo farmaco.
E’ stato riportato uno studio multicentrico retrospettivo sull'uso di Benzoato di sodio per via endovenosa nei pazienti trattati per disordini del ciclo dell'urea tra il 2000 e il 2010 in 6 Centri di riferimento francesi per le malattie metaboliche.
61 pazienti con disordini degli enzimi del ciclo dell'urea ( 22 ornitina transcarbamilasi [ 20 confermati, 2 sospetti ]; 18 arginino-succinato sintetasi; 15 carbamoilfosfato sintetasi; 3 arginosuccinato liasi; 1 deficit di arginasi; 1 N-acetilglutammato sintetasi; 1 sindrome HHH [ sindrome della tripla H ] ) hanno richiesto Benzoato di sodio per via endovenosa nel corso di 95 episodi acuti ( ammoniaca [ NH3 ] maggiore di 100 micromol/l o situazioni ad alto rischio, come gastroenterite, chirurgia ).
40 dei 61 pazienti hanno avuto un solo episodio di decompensazione ( coma neonatale, 68.6% ).
La causa più frequente di decompensazione tardiva è stata l’infezione ( 55.5% ).
Una dose di carico di Sodio benzoato per via endovenosa ( mediana 250 mg/kg in 2 ore ) è stata somministrata per 41 episodi acuti su 95.
La dose di mantenimento media è stata di 246.1 mg/kg/die, somministrata per infusione venosa periferica in tutti i casi tranne uno tramite una linea centrale.
La durata totale mediana del trattamento con Sodio benzoato endovenoso per episodio è stata di 2 giorni ( 0-13 giorni ).
La durata mediana di ricovero in Unità di terapia intensiva e metabolica è stata di 4 giorni ( 0-17 giorni ) e 10 giorni ( 0-70 giorni ), rispettivamente.
8 pazienti sono morti durante il coma neonatale ( n=6 ) o la chirurgia ( n=2 ).
Il livello di ammoniemia medio prima del trattamento è stato di 245.5 micromol/l; è sceso a 40.0 mmol/l nei pazienti che erano vivi alla fine del trattamento con Benzoato di sodio per via endovenosa.
Una diminuzione del livello di ammonio a 100 micromol/l o meno è stata ottenuta nel 92.8% degli episodi ( 64/69 degli episodi osservati per i 53 pazienti sopravvissuti ).
5 pazienti hanno richiesto un altro trattamento per iperammoniemia ( Fenilacetato di sodio + Sodio benzoato, emofiltrazione ).
Sono stati riportati 18 effetti indesiderati relativi alla infusione endovenosa ( diffusione locale, edema ).
In conclusione, lo studio retrospettivo a 10 anni ha mostrato che il Benzoato di sodio per via endovenosa associato a un regime di emergenza è un trattamento efficace e sicuro per gli episodi acuti di disordini degli enzimi del ciclo dell’urea. ( Xagena2016 )
Husson MC et al, Orphanet Journal of Rare Diseases 2016; 11: 127
MalRar2016 Uro2016 Farma2016
Indietro
Altri articoli
Sicurezza ed efficacia del bloccante epiteliale dei canali del sodio Idrevloride nelle persone con discinesia ciliare primaria: studio CLEAN-PCD
La clearance mucociliare è disfunzionale nelle persone con discinesia ciliare primaria, con conseguente accumulo di muco disidratato nelle vie aeree...
Pedmarqsi a base di Sodio tiosolfato per ridurre il rischio di perdita dell’udito dovuto a Cisplatino nei bambini e adolescenti
Pedmarqsi, che contiene il principio attivo Sodio tiosolfato, è un medicinale usato nei bambini e adolescenti di età compresa tra...
Effetto del sodio alimentare sulla pressione arteriosa
Le raccomandazioni relative al sodio nella dieta sono dibattute in parte a causa della risposta variabile della pressione arteriosa all'assunzione...
Riduzione del sodio nella dieta a meno di 100 mmol nell’insufficienza cardiaca: studio SODIUM-HF
La restrizione dietetica del sodio è stata suggerita per prevenire il sovraccarico di liquidi e gli esiti avversi per i...
Escrezione urinaria di sodio e potassio nelle 24 ore e rischio cardiovascolare
La relazione tra assunzione di sodio e malattie cardiovascolari rimane controversa, in parte a causa della valutazione imprecisa dell'assunzione di...
Inibitori del co-trasportatore sodio-glucosio di tipo 2 e rischio di iperkaliemia nelle persone con diabete di tipo 2
L'iperkaliemia aumenta il rischio di aritmie cardiache e morte e limita l'uso di inibitori del sistema renina-angiotensina-aldosterone e antagonisti del...
Psilocibina monodose per un episodio di depressione maggiore resistente al trattamento
La Psilocibina è in fase di studio per l'uso nella depressione resistente al trattamento. In uno studio di fase 2...
Sicurezza ed efficacia dell'Oxibato a basso contenuto di sodio negli adulti con ipersonnia idiopatica
L'ipersonnia idiopatica è un disturbo dell'ipersonnia centrale caratterizzato principalmente da eccessiva sonnolenza diurna, con sonno notturno prolungato e pronunciata inerzia...
Narcolessia con cataplessia in adulti, adolescenti e bambini di età pari o superiore ai 7 anni: Xyrem a base di Sodio Oxibato
Xyrem, il cui principio attivo è Sodio Oxibato, viene impiegato per il trattamento della narcolessia con cataplessia in adulti, adolescenti...
La riduzione del sodio, l'aumento dell'assunzione di potassio può ridurre il rischio cardiovascolare
Una maggiore assunzione di sodio, misurata in più campioni di urina delle 24 ore, è stata associata a un maggior...