Sindrome IFAP: ittiosi follicolare, alopecia e fotofobia


La sindrome IFAP è un raro disordine genetico legato al cromosoma X riportato in quasi 40 pazienti.
E' caratterizzata dalla triade ittiosi follicolare, alopecia e fotofobia dalla nascita. Altre caratteristiche come la bassa statura, il ritardo mentale e le convulsioni si possono sviluppare nei primi anni di vita.

L'istopatologia della pelle non è specifica e si compone di follicoli piliferi dilatati con tappi di cheratina che si estendono al di sopra della superficie della pelle, riduzione o assenza delle ghiandole sebacee, e una diminuzione in numero e dimensioni dei desmosomi.

Il disordine risulta da mutazioni nel gene MBTPS2 che alterano l'omeostasi del colesterolo e la capacità di far fronte allo stress del reticolo endoplasmatico.

L'ipercheratosi follicolare può essere trattata con cheratolitici topici, emollienti e preparati a base di urea.
Una risposta moderata alla terapia con Acitretina ( Neotigason ) è stata osservata in alcuni pazienti.

La lubrificazione intensiva della superficie oculare è essenziale.

L'aspettativa di vita nei pazienti con sindrome IFAP può variare dalla morte nel periodo neonatale fino ad una sopravvivenza normale.
Le complicanze cardiopolmonari rimangono la principale causa di morte. ( Xagena2011 )

Mégarbané H, Mégarbané A, Orphanet J Rare Dis 2011; 6: 29


MalRar2011 Dermo2011 Oftalm2011



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