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Deferiprone per il sovraccarico di ferro trasfusionale nell'anemia falciforme e altre anemie

I dati di sicurezza ed efficacia a lungo termine del chelante del ferro Deferiprone ( Ferriprox ) nell'anemia falciforme ( SCD ) e in altre anemie sono limitati.

FIRST-EXT era uno studio di estensione di 2 anni di FIRST ( Ferriprox in Patients With Iron Overload in Sickle Cell Disease Trial) , uno studio randomizzato di non-inferiorità di 1 anno di Deferiprone rispetto a Deferoxamina in queste popolazioni.

I pazienti che sono entrati in FIRST-EXT hanno continuato a ricevere o sono passati a Deferiprone.
Complessivamente, 134 pazienti sono stati arruolati in FIRST-EXT ( età media: 16.2 anni ), con esposizione media al Deferiprone di 2.1 anni nei 2 studi.

L'endpoint primario era la sicurezza. Gli endpoint secondari erano la variazione della concentrazione di ferro nel fegato ( LIC ), il T2 cardiaco, la ferritina sierica ( SF ) e la proporzione di responder ( miglioramento del 20% o superiore nella misura di efficacia ).

Gli eventi avversi più comuni considerati almeno possibilmente correlati al Deferiprone sono stati: la neutropenia ( 9.0% ) e il dolore addominale ( 7.5% ).
La concentrazione di ferro nel fegato ( mg/g di peso secco ) è diminuita nel tempo, con variazioni medie rispetto al basale in ciascun punto temporale ( anno 1, -2.64; anno 2, -3.91; anno 3, -6.64; tutti P inferiore a 0.0001 ).

I livelli medi di ferritina sierica ( microg/l ) sono diminuiti significativamente dopo l'anno 2 ( -771, P=0.0008 ) e l'anno 3 ( -1.016, P=0.0420 ).
I tassi di risposta per concentrazione di ferro nel fegato e ferritina sierica sono aumentati ogni anno ( LIC: anno 1, 46.5%; anno 2, 57.1%; anno 3, 66.1%; SF: anno 1, 35.2%; anno 2, 55.2%; anno 3, 70.9% ).

Il T2 cardiaco è rimasto normale in tutti i pazienti.

In conclusione, la terapia a lungo termine con Deferiprone non è stata associata a nuovi problemi di sicurezza e ha portato a una continua e progressiva riduzione del carico di ferro in soggetti con anemia falciforme o altre anemie. ( Xagena2023 )

Elalfy MS et al, Blood Adv 2023 7: 611-619

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