Emofilia B
Terapia genica AAVS3 nei pazienti con emofilia B
FLT180a ( Verbrinacogene setparvovec ) è una terapia genica con adenovirus-associato ( AAV ) diretta al fegato che utilizza un...
Roctavian a base di Valoctocogene Roxaparvovec nel trattamento dell’emofilia A grave causata dalla mancanza del fattore VIII
Roctavian è un medicinale utilizzato per il trattamento dell’emofilia A grave, un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza di una...
Approvato in Europa Roctavian a base di Valoctocogene Roxaparvovec, la prima terapia genica per l'emofilia A grave
La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio della terapia genica Roctavian ( Valoctocogene Roxaparvovec ) per il...
Efficacia e sicurezza a lungo termine della profilassi sottocutanea con Concizumab nell'emofilia A e nell'emofilia A/B con inibitori
Nonostante le attuali terapie, rimane un bisogno insoddisfatto di trattamento per i pazienti con emofilia. Le parti principali di due...
Emicizumab per il trattamento dell'emofilia A acquisita
L'emofilia A acquisita ( AHA ) è una grave malattia emorragica causata dall'inibizione degli autoanticorpi contro il fattore VIII della...
Profilassi con Emicizumab nei bambini con emofilia A associata a inibitori
Emicizumab ( Hemlibra ), un anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico, collega il fattore IX ( FIX ) e fattore X (...
La profilassi settimanale con 40 UI/kg di Nonacog beta pegol raggiunge livelli superiori al 15% nei pazienti con emofilia B
La profilassi con il Fattore IX ( FIX ) sostitutivo riduce la frequenza del sanguinamento e migliora la qualità di...
Eventi di sanguinamento ed esiti di sicurezza nei soggetti con emofilia A con inibitori
I dati raccolti in modo prospettico, dal mondo reale, su sanguinamenti, trattamento emofilico ed esiti di sicurezza in soggetti con...
Fattori di rischio per le malattie cardiovascolari nei bambini e nei giovani adulti affetti da emofilia
Le origini della malattia cardiovascolare iniziano nell'infanzia. Uno studio di coorte trasversale ha determinato la prevalenza dei fattori di rischio...
Terapia genica con vettore del virus adeno-associato di tipo 5 trasportante fattore IX umano negli adulti con emofilia B
La terapia genica per l'emofilia B ha lo scopo di migliorare il rischio di sanguinamento e fornire attività / sintesi...
Hemlibra nella prevenzione o nella riduzione del sanguinamento nei pazienti con emofilia A e inibitori del fattore VIII
Hemlibra trova indicazione nella prevenzione o nella riduzione del sanguinamento in pazienti affetti da emofilia A ( un disturbo emorragico ereditario...
Hemlibra, approvato nell'Unione Europea per l’emofilia A con inibitori
La Commissione Europea ha approvato Hemlibra ( Emicizumab ) per la profilassi degli episodi di sanguinamento in persone con emofilia...
Profilassi con Emicizumab nei pazienti con emofilia A senza inibitori
Emicizumab ( Hemlibra ) è un anticorpo monoclonale bispecifico che collega il fattore IX e il fattore X attivati per...
Fitusiran, una terapia sperimentale di interferenza dell’RNA con bersaglio l'antitrombina nella emofilia A o B
L'attuale trattamento della emofilia comporta frequenti infusioni endovenose di fattori di coagulazione, che sono associati a una protezione emostatica variabile,...
Profilassi con Emicizumab nella emofilia A con inibitori
Emicizumab ( Hemlibra ) lega il fattore IX e il fattore X attivati per ripristinare la funzione del fattore VIII...
Refixia, a base di Nonacog beta pegol, nel trattamento e nella prevenzione di emorragie nei pazienti con emofilia B
Refixia è un medicinale, che contiene il principio attivo Nonacog beta pegol, che trova indicazione nel trattamento e la prevenzione...
Terapia genica per la emofilia B con una variante del fattore IX a elevata attività specifica
La prevenzione del sanguinamento con livelli adeguatamente sostenuti di fattore di coagulazione, dopo un singolo intervento terapeutico e senza la...
Idelvion, una proteina di fusione, nel trattamento e nella prevenzione dell’emofilia B
Albutrepenonacog alfa ( Idelvion ) è una innovativa proteina di fusione a emivita prolungata, nata dalla fusione tra Fattore IX...
Emofilia A: l’FDA ha approvato Adynovate, un Fattore antiemofilico pegilato, per l'uso nei bambini e negli interventi chirurgici
L’FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Adynovate [ Fattore antiemofilico ( ricombinante ), PEGylato ], un trattamento...
Idelvion per la prevenzione e il trattamento delle emorragie in pazienti con emofilia B
Idelvion è un medicinale utilizzato per la prevenzione e il trattamento delle emorragie in pazienti con emofilia B, una patologia...