Emofilia B
Valutazione dell’efficacia e della sicurezza della proteina di fusione Fc del fattore IX ricombinante nell’emofilia B
L'efficacia e la sicurezza a lungo termine della proteina di fusione Fc del fattore IX ricombinante con emivita estesa (...
Hemgenix a base di Etranacogene dezaparvovec nel trattamento degli adulti affetti da emofilia B grave e moderatamente grave
Hemgenix è un medicinale usato per il trattamento degli adulti affetti da emofilia B grave e moderatamente grave, un disturbo...
Terapia genica con Etranacogene dezaparvovec per l'emofilia B
L'emofilia B da moderata a grave viene trattata con la sostituzione continua e permanente del fattore IX della coagulazione per...
Efficacia e sicurezza della profilassi con Fitusiran nelle persone con emofilia A o emofilia B con inibitori: studio ATLAS-INH
Fitusiran, un piccolo RNA interferente sperimentale sottocutaneo, ha come bersaglio l'antitrombina per riequilibrare l'emostasi nelle persone con emofilia A o...
Emicizumab nelle persone con emofilia A moderata o lieve: studio HAVEN 6
I dati degli studi clinici sono scarsi per l'uso della profilassi nelle persone con emofilia A non-grave. Lo studio HAVEN...
Profilassi con Fitusiran nelle persone con grave emofilia A o emofilia B senza inibitori: studio ATLAS-A/B
Fitusiran, un siRNA ( piccolo RNA interferente ) terapeutico sottocutaneo sperimentale, è mirato all'antitrombina con l'obiettivo di riequilibrare l'emostasi nelle...
Hemlibra a base di Emicizumab per la prevenzione o la riduzione del sanguinamento nei pazienti con emofilia A
Hemlibra, il cui principio attivo è Emicizumab, è impiegato per la prevenzione o la riduzione del sanguinamento nei pazienti affetti...
Terapia genica AAVS3 nei pazienti con emofilia B
FLT180a ( Verbrinacogene setparvovec ) è una terapia genica con adenovirus-associato ( AAV ) diretta al fegato che utilizza un...
Esiti chirurgici nelle persone con emofilia A che assumono profilassi con Emicizumab: studi HAVEN 1-4
Molte persone affette da emofilia A ( PwHA ) vengono sottoposte a intervento chirurgico nel corso della propria vita, spesso...
Roctavian a base di Valoctocogene Roxaparvovec nel trattamento dell’emofilia A grave causata dalla mancanza del fattore VIII
Roctavian è un medicinale utilizzato per il trattamento dell’emofilia A grave, un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza di una...
Approvato in Europa Roctavian a base di Valoctocogene Roxaparvovec, la prima terapia genica per l'emofilia A grave
La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio della terapia genica Roctavian ( Valoctocogene Roxaparvovec ) per il...
Efficacia e sicurezza a lungo termine della profilassi sottocutanea con Concizumab nell'emofilia A e nell'emofilia A/B con inibitori
Nonostante le attuali terapie, rimane un bisogno insoddisfatto di trattamento per i pazienti con emofilia. Le parti principali di due...
Emicizumab per il trattamento dell'emofilia A acquisita
L'emofilia A acquisita ( AHA ) è una grave malattia emorragica causata dall'inibizione degli autoanticorpi contro il fattore VIII della...
Esperoct a base di Turoctocog alfa pegilato per il trattamento e la profilassi delle emorragie in pazienti affetti da emofilia A
Esperoct è un medicinale utilizzato per il trattamento e la profilassi delle emorragie in pazienti affetti da emofilia A, un...
Profilassi con Emicizumab nei bambini con emofilia A associata a inibitori
Emicizumab ( Hemlibra ), un anticorpo monoclonale umanizzato bispecifico, collega il fattore IX ( FIX ) e fattore X (...
La profilassi settimanale con 40 UI/kg di Nonacog beta pegol raggiunge livelli superiori al 15% nei pazienti con emofilia B
La profilassi con il Fattore IX ( FIX ) sostitutivo riduce la frequenza del sanguinamento e migliora la qualità di...
Eventi di sanguinamento ed esiti di sicurezza nei soggetti con emofilia A con inibitori
I dati raccolti in modo prospettico, dal mondo reale, su sanguinamenti, trattamento emofilico ed esiti di sicurezza in soggetti con...
Fattori di rischio per le malattie cardiovascolari nei bambini e nei giovani adulti affetti da emofilia
Le origini della malattia cardiovascolare iniziano nell'infanzia. Uno studio di coorte trasversale ha determinato la prevalenza dei fattori di rischio...
Terapia genica con vettore del virus adeno-associato di tipo 5 trasportante fattore IX umano negli adulti con emofilia B
La terapia genica per l'emofilia B ha lo scopo di migliorare il rischio di sanguinamento e fornire attività / sintesi...
Hemlibra nella prevenzione o nella riduzione del sanguinamento nei pazienti con emofilia A e inibitori del fattore VIII
Hemlibra trova indicazione nella prevenzione o nella riduzione del sanguinamento in pazienti affetti da emofilia A ( un disturbo emorragico ereditario...