Sicurezza ed efficacia di Everolimus per angiomiolipomi renali associati alla sclerosi tuberosa complessa
Gli angiomiolipomi renali sono manifestazioni abituali della sclerosi tuberosa complessa che possono causare emorragie legate ad aneurisma e danno renale.
Everolimus ( Afinitor ) è emerso come alternativa alla chirurgia / embolizzazione.
E’ stata valutata la sicurezza e l'efficacia di Everolimus per gli angiomiolipomi renali correlati a sclerosi tuberosa complessa nei pazienti adulti ( età uguale o superiore a 18 anni ).
I pazienti hanno ricevuto 10 mg di Everolimus una volta al giorno fino a progressione di angiomiolipomi renali, tossicità inaccettabile, morte / ritiro, per angiomiolipomi correlati a sclerosi tuberosa complessa, o 1 anno dopo l’arruolamento del primo paziente.
L'esito primario era la sicurezza dose-limitante riguardo gli eventi avversi di grado 3/4, gli eventi avversi gravi, o gli eventi avversi che hanno portato alla modificazione del trattamento.
Gli esiti secondari includevano la sicurezza complessiva e l'efficacia.
Sono stati arruolati 19 pazienti e hanno ricevuto Everolimus per una mediana di 6.6 mesi.
11 ( 57.9% ) hanno mantenuto 10 mg/die per tutto lo studio e 8 ( 42.1% ) hanno richiesto modifiche di trattamento a causa di eventi avversi; nessuno ha sospeso il trattamento in modo permanente.
Gli eventi avversi sono stati complessivamente di grado 1/2 e più frequentemente hanno incluso stomatite aftosa / infiammazione delle mucose, ipercolesterolemia / ipertrigliceridemia, infezioni delle vie urinarie, ipertensione, dermatite acneiforme e insonnia.
4 pazienti ( 21.1% ) hanno presentato eventi avversi di grado 3, nessuno di grado 4, e solo uno ( 5.3% ) è risultato grave ( polmonite ).
Il volume degli angiomiolipomi si è ridotto del 30% o più in 11 pazienti ( 57.9% ) e del 50% o più in 9 ( 47.4% ); nessuno è progredito.
Le dimensioni del rene destro e sinistro sono diminuite, rispettivamente, in 16 e 14 pazienti.
In conclusione, questi risultati documentano un beneficio di Everolimus per gli angiomiolipomi renali a causa di un profilo di sicurezza gestibile accompagnato da una riduzione dei volumi degli angiomiolipomi e del rene. ( Xagena2016 )
Robles NR et al, Orphanet Journal of Rare Diseases 2016; 11: 128
MalRar2016 Onco2016 Farma2016
Indietro
Altri articoli
Esiti a lungo termine con stent polimerici biodegradabili a eluizione di Sirolimus rispetto a stent polimerici durevoli a eluizione di Everolimus nell'infarto miocardico con sopraslivellamento del tratto ST: follow-up a 5 anni dello studio BIOSTEMI
Gli stent polimerici biodegradabili a eluizione di Sirolimus migliorano gli esiti clinici precoci correlati allo stent rispetto agli stent polimerici...
Efficacia e sicurezza di Vorolanib più Everolimus nel carcinoma a cellule renali metastatico: studio CONCEPT
Vorolanib è un potente inibitore della tirosina chinasi ( TKI ) che agisce sul recettore del fattore di crescita dell'endotelio...
Everolimus adiuvante dopo intervento chirurgico per carcinoma a cellule renali: studio EVEREST
I pazienti sottoposti a resezione del carcinoma a cellule renali sono a rischio di recidiva della malattia. È stata valutata...
Esiti di qualità di vita relativa alla salute nei pazienti con carcinoma a cellule renali avanzato trattati con Lenvatinib più Pembrolizumab o Everolimus rispetto a Sunitinib: studio CLEAR
I risultati dello studio di fase 3 CLEAR hanno mostrato che Lenvatinib ( Lenvima ) più Pembrolizumab ( Keytruda )...
Stent a rilascio di Everolimus o chirurgia di bypass per la malattia coronarica multivasale: esiti di follow-up estesi dello studio BEST
Gli esiti comparativi a lungo termine dopo intervento coronarico percutaneo ( PCI ) con stent a rilascio di Everolimus e...
Everolimus aggiunto alla terapia endocrina adiuvante nei pazienti con tumore alla mammella primario ad alto rischio HR-positivo, HER2-negativo
Everolimus ( Afinitor ), un inibitore orale del target della rapamicina nei mammiferi ( mTOR ), migliora la sopravvivenza libera...
Follow-up a 10 anni dei pazienti con stent a eluizione di Everolimus rispetto a stent di metallo nudo dopo infarto miocardico con sopraslivellamento del tratto ST
I dati sugli esiti per uno stent a eluizione di Everolimus ( EES ) con polimero durevole al follow-up a...
Lenvatinib più Pembrolizumab o Everolimus per il carcinoma a cellule renali avanzato
Lenvatinib ( Lenvima ) in combinazione con Pembrolizumab ( Keytruda ) o Everolimus ( Afinitor ) ha attività contro il...
Sicurezza ed efficacia a lungo termine degli stent con polimero durevole in Cobalto-Cromo a rilascio di Everolimus nei pazienti ad alto rischio di sanguinamento
Non sono chiari gli esiti a lungo termine nei pazienti ad alto rischio di sanguinamento sottoposti a intervento coronarico percutaneo...
Carcinoma a cellule renali avanzato: esiti basati sull'età nello studio di fase III METEOR di Cabozantinib versus Everolimus
Cabozantinib ( Cabometyx ) ha migliorato la sopravvivenza libera da progressione ( PFS ), la sopravvivenza globale ( OS )...