Luspatercept migliora i livelli di emoglobina e i requisiti di trasfusione di sangue in uno studio su pazienti con beta-talassemia


La beta-talassemia è una malattia ereditaria con limitate opzioni terapeutiche approvate; i pazienti manifestano anemia e le sue complicanze, incluso il sovraccarico di ferro.

Si è determinato se Luspatercept ( Reblozyl ) possa migliorare l'anemia e le complicanze della malattia nei pazienti con beta-talassemia.

È stato effettuato uno studio in aperto, non-randomizzato, non-controllato con una fase di individuazione della dose e di espansione della dose di 24 settimane ( fase iniziale ) e una fase di estensione di 5 anni, attualmente in corso.

Sono stati arruolati 64 pazienti; 33 erano non-trasfusione-dipendenti ( emoglobina media inferiore a 10.0 g/dl; meno di 4 unità di eritrociti trasfuse per 8 settimane ) e 31 erano dipendenti da trasfusione ( 4 o più unità di eritrociti per 8 settimane ).

I pazienti hanno ricevuto da 0.2 a 1.25 mg/kg di Luspatercept per via sottocutanea ogni 21 giorni per 5 cicli o più ( fase di rilevazione della dose ) e da 0.8 a 1.25 mg/kg ( coorte di espansione ed estensione di 5 anni ).

L'endpoint primario era la risposta eritroide, definita come aumento dell'emoglobina maggiore o uguale a 1.5 g/dl dal basale per 14 o più giorni consecutivi ( senza trasfusioni di globuli rossi ) per i pazienti non-dipendenti da trasfusione o riduzione del carico trasfusionale di eritrociti del 20% o superiore in un periodo di 12 settimane versus le 12 settimane prima del trattamento per pazienti dipendenti da trasfusione.

In tutto 18 pazienti non-dipendenti da trasfusione ( 58% ) che hanno ricevuto livelli di dose più elevata di Luspatercept ( 0.6-1.25 mg/kg ) hanno raggiunto un aumento medio dell'emoglobina maggiore o uguale a 1.5 g/dl in 14 o più giorni rispetto al basale.

In tutto 26 pazienti dipendenti da trasfusione ( 81% ) hanno raggiunto una riduzione del 20% o superiore del carico trasfusionale di globuli rossi.

Gli eventi avversi più comuni di grado da 1 a 2 sono stati dolore osseo, mal di testa e mialgia.

Al cutoff, 33 pazienti erano rimasti in studio.

E' emerso che un'alta percentuale di pazienti con beta-talassemia in trattamento con Luspatercept ha presentato miglioramenti dell'emoglobina o del carico trasfusionale.
Questi risultati supportano uno studio clinico randomizzato per valutare l'efficacia e la sicurezza. ( Xagena2019 )

Piga A et al, Blood 2019; 133: 1279-1289

Emo2019 Farma2019


Indietro

Altri articoli

I pazienti con talassemia non-trasfusione-dipendente ( NTDT ), sebbene non richiedano regolari trasfusioni di sangue per la sopravvivenza, possono comunque...


Il Comitato di sicurezza dell'EMA ( PRAC ) ha concluso che non ci sono prove che Zynteglo causi leucemia mieloide...


L’Azienda titolare dell’autorizzazione del medicinale per la terapia genica Zynteglo, Bluebird Bio, per il trattamento della beta talassemia, malattia rara...


I pazienti con beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni necessitano di regolari trasfusioni di globuli rossi. Luspatercept ( Reblozyl ), una proteina...


La Commissione europea ( CE ) ha approvato Reblozyl ( Luspatercept ) per il trattamento di: a) pazienti adulti con anemia...


La FDA ( U.S. Food and Drug Administration ) ha concesso l'approvazione a Reblozyl ( Luspatercept-aamt; Luspatercept ) per il...


Zynteglo è un medicinale indicato per il trattamento della beta-talassemia, una malattia del sangue, in pazienti di età pari o...


La gestione del sovraccarico di ferro nella talassemia è cambiata radicalmente dall'implementazione della risonanza magnetica, che consente il rilevamento del...


Il sovraccarico di ferro è inevitabile nei pazienti che dipendono dalla trasfusione. Nei bambini piccoli con talassemia trasfusione-dipendente ( TDT ),...