Valutazione dei pazienti con talassemia major per complicanze endocrinologiche a lungo termine dopo trapianto di midollo osseo


Sono state valutate in modo prospettico le complicanze endocrine dei pazienti con talassemia major che hanno subito il trapianto di midollo osseo ( BMT ) e sono stati seguiti per più di 2 anni.

Il gruppo che aveva subito il trapianto di midollo osseo consisteva di 41 pazienti con talassemia major.
L'età media era di 12.4 anni e l'età media al trapianto era di 7.5 anni.

Il follow-up dopo il trapianto di midollo osseo è durato da 24 a 122 mesi ( media 65.07 mesi ).

Inoltre, 32 pazienti con talassemia major di età simile e con la stessa anamnesi di trasfusione e terapia chelante sono stati reclutati per lo studio come gruppo di controllo.

Il punteggio di deviazione standard del peso dopo trapianto è risultato migliore di quanto fosse prima del trapianto ( P=0.010 ).

È stata rilevata una correlazione negativa tra punteggio di deviazione standard dell’altezza ed età al trapianto di midollo osseo ( P=0.008 ).
I punteggi di deviazione standard dell’altezza sono risultati migliori nei pazienti la cui età al trapianto di midollo osseo era inferiore ai 7 anni rispetto a quelli dei pazienti di età superiore ai 7 anni ( P=0.02 ).

Lo Z-score del collo del femore e l’assorbimetria a raggi X a doppia energia ( DEXA ) delle vertebre L2-L4 sono diminuiti ( P=0.032, P=0.0001 ) mentre l'incidenza di resistenza all'insulina è aumentata ( P=0.01 ) nei pazienti con un aumento dell'età al trapianto di midollo osseo.

Il rischio di insufficienza gonadica è stato significativamente più basso nei pazienti sottoposti a trapianto di midollo osseo sotto i 7 anni di età ( P=0.009 ).

Non è stata osservata alcuna relazione statisticamente significativa tra età al trapianto di midollo osseo e complicanze come ipotiroidismo, ipoparatiroidismo e insufficienza surrenalica.

I pazienti con talassemia major dovrebbero essere valutati per il trapianto nelle fasi iniziali della malattia, soprattutto prima dell'età di 7 anni.
Poiché il trapianto di midollo osseo non è in grado di correggere le complicanze endocrinologiche della talassemia major completamente, i pazienti devono essere seguiti regolarmente dopo il trapianto. ( Xagena2014 )

Aldemir-Kocabaş B et al, Pediatr Hematol Oncol 2014; Epub ahead of print

Emo2014 Endo2014 Pedia2014



Indietro

Altri articoli

I pazienti con talassemia non-trasfusione-dipendente ( NTDT ), sebbene non richiedano regolari trasfusioni di sangue per la sopravvivenza, possono comunque...


Il Comitato di sicurezza dell'EMA ( PRAC ) ha concluso che non ci sono prove che Zynteglo causi leucemia mieloide...


L’Azienda titolare dell’autorizzazione del medicinale per la terapia genica Zynteglo, Bluebird Bio, per il trattamento della beta talassemia, malattia rara...


I pazienti con beta-talassemia dipendente dalle trasfusioni necessitano di regolari trasfusioni di globuli rossi. Luspatercept ( Reblozyl ), una proteina...


La Commissione europea ( CE ) ha approvato Reblozyl ( Luspatercept ) per il trattamento di: a) pazienti adulti con anemia...


La beta-talassemia è una malattia ereditaria con limitate opzioni terapeutiche approvate; i pazienti manifestano anemia e le sue complicanze, incluso...


La FDA ( U.S. Food and Drug Administration ) ha concesso l'approvazione a Reblozyl ( Luspatercept-aamt; Luspatercept ) per il...


Zynteglo è un medicinale indicato per il trattamento della beta-talassemia, una malattia del sangue, in pazienti di età pari o...


La gestione del sovraccarico di ferro nella talassemia è cambiata radicalmente dall'implementazione della risonanza magnetica, che consente il rilevamento del...


Il sovraccarico di ferro è inevitabile nei pazienti che dipendono dalla trasfusione. Nei bambini piccoli con talassemia trasfusione-dipendente ( TDT ),...