Impatto di Ruxolitinib sulla storia naturale della mielofibrosi primaria


La scala IPSS ( International prognostic scoring system ) permette una affidabile valutazione del rischio in pazienti con mielofibrosi primaria.

Recenti studi clinici in pazienti con mielofibrosi primaria a rischio IPSS intermedio-2 o alto hanno mostrato un vantaggio di sopravvivenza con Ruxolitinib ( Jakavi ) rispetto al placebo ( coorte COMFORT-1 ) o alla migliore terapia disponibile ( coorte COMFORT-2 ).

Poiché il crossover è stato permesso in questi studi, è stata analizzata la coorte di pazienti naive a Ruxolitinib utilizzati per lo sviluppo del punteggio IPSS dinamico ( DIPSS ).

Con l'adozione di analisi statistiche ad hoc, è stata confrontata la sopravvivenza dalla diagnosi di 100 pazienti con mielofibrosi primaria trattati con Ruxolitinib nella coorte COMFORT-2 con quella di 350 pazienti dello studio DIPSS.

I soggetti sono stati abbinati correttamente e sia il troncamento a sinistra e la censura a destra sono stati contabilizzati al fine di confrontare esclusivamente i più alti rischi secondo IPSS.

I pazienti trattati con Ruxolitinib hanno presentato una più lunga sopravvivenza ( 5 anni vs 3.5 anni ) con un hazard ratio ( HR ) di 0.61 ( P=0.0148 ).

Questi risultati indicano che Ruxolitinib può modificare la storia naturale della mielofibrosi primaria. ( Xagena2014 )

Passamonti F et al, Blood 2014; 123: 1833-1835

Emo2014 Farma2014


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