Bevacizumab, Irinotecan o Topotecan aggiunti a Temozolomide nei bambini affetti da neuroblastoma recidivante e refrattario: studio ITCC-SIOPEN BEACON-Neuroblastoma


Gli esiti per i bambini con neuroblastoma ad alto rischio recidivante e refrattario ( RR-HRNB ) rimangono sfavorevoli.
Lo studio BEACON Neuroblastoma ha valutato tre regimi chemioterapici di base e l'aggiunta dell'agente antiangiogenico Bevacizumab ( Avastin ).

I pazienti di età compresa tra 1 e 21 anni con neuroblastoma ad alto rischio recidivante e refrattario con funzionalità d'organo e performance status adeguati sono stati assegnati in modo casuale a Temozolomide ( T ), Irinotecan - Temozolomide ( IT ) o Topotecan - Temozolomide ( TTo ) con o senza Bevacizumab.

L'endpoint primario era il miglior tasso di risposta globale ( completa o parziale ) ( ORR ) durante i primi 6 cicli, secondo i criteri RECIST o INRC ( International Neuroblastoma Response Criteria ) per i pazienti con malattia misurabile o valutabile, rispettivamente.
Gli endpoint secondari erano la sicurezza, la sopravvivenza libera da progressione ( PFS ) e il tempo di sopravvivenza globale ( OS ).

Sono stati inclusi 160 pazienti con neuroblastoma ad alto rischio recidivante e refrattario. Per l'assegnazione casuale di Bevacizumab ( n=160 ), il tasso di risposta globale è stato del 26% con Bevacizumab e del 18% senza Bevacizumab ( risk ratio, RR=1.52; P=0.17 ).

L’hazard ratio aggiustato per la sopravvivenza libera da progressione e la sopravvivenza globale è stato rispettivamente di 0.89 e 1.01.

Per le assegnazioni casuali di Irinotecan ( I; n=121 ) e Topotecan ( n=60 ), gli RR per tasso di risposta globale sono stati rispettivamente 0.94 e 1.22.

È stata identificata una potenziale interazione tra Irinotecan e Bevacizumab. Per i pazienti nel braccio Bevacizumab-Irinotecan-Temozolomide ( BIT ), il tasso di risposta globale è stato del 23% e la stima della sopravvivenza libera da progressione a 1 anno è stata di 0.67.

L’aggiunta di Bevacizumab ha soddisfatto i criteri di successo definiti dal protocollo per il tasso di risposta globale ed è apparsa migliorare la sopravvivenza libera da progressione. Nell'ambito di questo studio di fase II, Bevacizumab-Irinotecan-Temozolomide ha mostrato segnali di attività antitumorale con tollerabilità accettabile. ( Xagena2024 )

Moreno L et al, J Clin Oncol 2024;42(10):1135-1145

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