Emofilia

La prevenzione del sanguinamento e delle sue conseguenze è l’obiettivo principale del trattamento dell’emofilia e determina le scelte terapeutiche per...


L'efficacia e la sicurezza a lungo termine della proteina di fusione Fc del fattore IX ricombinante con emivita estesa (...


Efanesoctocog alfa ( Altuviiio ) fornisce un'elevata attività sostenuta del fattore VIII superando il limite di emivita imposto dal fattore...


Concizumab ( Alhemo ) è un anticorpo monoclonale anti-inibitore della via del fattore tissutale ( TFPI ) progettato per ottenere...


Hemgenix è un medicinale usato per il trattamento degli adulti affetti da emofilia B grave e moderatamente grave, un disturbo...


Turoctocog alfa pegol ( N8-GP; Esperoct ) è un prodotto sostitutivo del fattore VIII ricombinante, glicoPEGilato, a emivita estesa....


L'emofilia B da moderata a grave viene trattata con la sostituzione continua e permanente del fattore IX della coagulazione per...


Fitusiran, un piccolo RNA interferente sperimentale sottocutaneo, ha come bersaglio l'antitrombina per riequilibrare l'emostasi nelle persone con emofilia A o...


I dati degli studi clinici sono scarsi per l'uso della profilassi nelle persone con emofilia A non-grave. Lo studio HAVEN...


Fitusiran, un siRNA ( piccolo RNA interferente ) terapeutico sottocutaneo sperimentale, è mirato all'antitrombina con l'obiettivo di riequilibrare l'emostasi nelle...


Valoctocogene roxaparvovec ( Roctavian ) rilascia una sequenza codificante per il Fattore VIII con delezione del dominio B con un...


Hemlibra, il cui principio attivo è Emicizumab, è impiegato per la prevenzione o la riduzione del sanguinamento nei pazienti affetti...


FLT180a ( Verbrinacogene setparvovec ) è una terapia genica con adenovirus-associato ( AAV ) diretta al fegato che utilizza un...


L'emofilia acquisita A ( AHA ) è una rara malattia emorragica autoimmune grave con morbilità e mortalità significative. Sebbene sia...


Molte persone affette da emofilia A ( PwHA ) vengono sottoposte a intervento chirurgico nel corso della propria vita, spesso...


Valoctocogene roxaparvovec ( AAV5-hFVIII-SQ ) è un vettore di terapia genica basato sul virus adeno-associato 5 ( AAV5 ) contenente...


Roctavian è un medicinale utilizzato per il trattamento dell’emofilia A grave, un disturbo emorragico ereditario causato dalla mancanza di una...


La Commissione Europea ha concesso l'autorizzazione condizionata all'immissione in commercio della terapia genica Roctavian ( Valoctocogene Roxaparvovec ) per il...


Nonostante le attuali terapie, rimane un bisogno insoddisfatto di trattamento per i pazienti con emofilia. Le parti principali di due...


L'obiettivo della terapia genica per i pazienti con emofilia A è quello di impartire in modo sicuro un'espressione stabile del...