Studio TEEN/TWEN: conseguenze del passaggio dalla profilassi al trattamento su richiesta negli adolescenti e nei giovani adulti con grave emofilia A
Quale sia l'impatto che la sospensione della terapia di profilassi determini negli adolescenti e nei giovani adulti con grave emofilia A è sconosciuto. A Kyoto, durante il XXIII Congresso dell’International Society of Thrombosis and Haemostasis ( ISTH ), è stato presentato un poster in cui si sono stati descritti i risultati dello studio TEEN/TWEN.
Si è trattato di uno studio osservazionale, prospettico, caso-controllo, multicentrico, fatto per valutare i tassi di sanguinamento e la qualità della vita ( QoL ) nei pazienti di età compresa tra 14 e 29 anni con emofilia A grave, in relazione alla sospensione della profilassi a lungo termine.
Nello studio sono stati arruolati 38 pazienti in 2 gruppi prospettici e 1 gruppo retrospettivo. Tutti i pazienti avevano seguito la profilassi, definita come infusioni regolari di Fattore VIII ricombinante ( rFVIII ), 20-50 UI/kg, almeno due volte alla settimana per almeno 5 anni, con almeno il 60% di aderenza alle infusioni.
L'esito primario dello studio era la frequenza di sanguinamento documentata da registri elettronici. Gli esiti secondari comprendevano la misurazione della qualità della vita utilizzando l’indice Haemo-Qol per gli adulti.
E’ stato anche valutato il numero dei pazienti ritornati alla profilassi. Un paziente nel gruppo 2 ha scelto di tornare alla normale profilassi durante lo studio.
Dopo interruzione della profilassi, il numero di eventi di sanguinamento è risultato aumentato [ Gruppo 1, profilassi continuativa: numero di eventi ( media annualizzata ): 0.9; Gruppo 2, profilassi interrotta per 12 mesi o meno: 6 ] e il punteggio di qualità della vita diminuito [ Punteggio HaemoQoL alla fine dello studio - Gruppo 1: 93.2; Gruppo 2: 85.4 ]. Aumentando il tempo senza profilassi, i punteggi sia per i tassi di sanguinamento [ Gruppo 3, profilassi interrotta per più di 12 mesi: 31 ] che per la qualità di vita [ Gruppo 3: 68.8 ] sono peggiorati ulteriormente.
Sebbene i risultati dello studio siano limitati dal piccolo numero di pazienti coinvolti, appaiono evidenti i benefici di una regolare profilassi nel ridurre il numero di eventi di sanguinamento, e, allo stesso tempo, la ripresa degli episodi emorragici in seguito all’interruzione della profilassi. ( Xagena2011 )
Manco-Johnson M et al, International Society of Thrombosis and Haemostasis ( ISTH ) Congress, 2011
Farma2011 Emo2011 MalRar2011
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