Fedratinib ha migliorato i sintomi correlati alla mielofibrosi e la qualità di vita correlata alla salute nei pazienti con mielofibrosi precedentemente trattati con Ruxolitinib - Studio JAKARTA2: risultati riportati dai pazienti
I sintomi della mielofibrosi compromettono la qualità di vita correlata alla salute ( HRQoL ). Ruxolitinib può ridurre la gravità dei sintomi della mielofibrosi, ma molti pazienti interrompono Ruxolitinib a causa della perdita di risposta o di tossicità inaccettabile.
Fedratinib ( Inrebic ) è un inibitore orale e selettivo di JAK2 per il trattamento di pazienti con mielofibrosi a rischio intermedio-2 o ad alto rischio.
Lo studio di fase II JAKARTA2, a braccio singolo, ha valutato Fedratinib 400 mg/die ( dose iniziale ) nei pazienti con mielofibrosi precedentemente trattati con Ruxolitinib.
Ad ogni ciclo sono stati valutati i cambiamenti riportati dai pazienti nella gravità dei sintomi della mielofibrosi utilizzando la scala modificata MFSAF ( Myelofibrosis Symptom Assessment Form ) e la qualità di vita correlata alla salute complessiva e lo stato funzionale utilizzando la scala EORTC QLQ-C30.
Novanta pazienti erano valutabili per la scala MFSAF. I sintomi della mielofibrosi erano da lievi a moderati al basale.
I pazienti hanno mostrato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi nei punteggi totali dei sintomi rispetto al basale alla scala MFSAF a tutte le visite post-basale fino alla fine del ciclo 6 ( EOC6 ).
Lo stato di salute globale al basale / QoL e i punteggi del dominio funzionale alla scala EORTC QLQ-C30 erano significativamente peggiori rispetto alla popolazione generale.
All' EOC6, il 44% dei pazienti ha riportato miglioramenti clinicamente significativi nello stato di salute globale / QoL, e il 30-53% dei pazienti ha riscontrato un miglioramento clinicamente significativo nei domini funzionali QLQ-C30 nei timepoint successivi al basale.
Oltre l'80% dei pazienti ( dati in corso ) ha percepito Fedratinib come vantaggioso nel questionario PGIC ( Patient's Global Impression of Change ).
Gli effetti di Fedratinib sono stati coerenti tra i sottogruppi di pazienti prognosticamente rilevanti.
I pazienti con mielofibrosi precedentemente trattati con Ruxolitinib hanno manifestato miglioramenti clinicamente significativi nel carico dei sintomi della mielofibrosi, nella HRQoL complessiva e nello stato funzionale nei primi 6 mesi di trattamento con Fedratinib. ( Xagena2021 )
Harrison Cn et al, Hemasphere 2021;5(5):e562. doi: 10.1097/HS9.0000000000000562
Emo2021 Onco2021 Farma2021
Indietro
Altri articoli
Momelotinib versus Danazolo nei pazienti sintomatici con anemia e mielofibrosi: studio MOMENTUM
Gli inibitori della Janus chinasi ( JAK ) approvati per la mielofibrosi forniscono miglioramenti della milza e dei sintomi, ma...
Sicurezza e sopravvivenza a lungo termine di Momelotinib nella mielofibrosi
Momelotinib ( Ojjaara ) è il primo inibitore della Janus chinasi 1 ( JAK1 ) e JAK2 che ha dimostrato...
Confronto indiretto aggiustato per la corrispondenza tra la combinazione Pelabresib più Ruxolitinib e la monoterapia con inibitori di JAK nella mielofibrosi
Gli inibitori della Janus chinasi ( JAKi ) Ruxolitinib, Fedratinib e Pacritinib sono l'attuale standard di cura nella mielofibrosi (...
Orkambi, una combinazione di Lumacaftor e Ivacaftor per il trattamento della fibrosi cistica nei pazienti di età pari o superiore a 1 anno
Orkambi è un medicinale usato per il trattamento della fibrosi cistica nei pazienti di età pari o superiore a 1...
Compresse di Nalbufina per la tosse nei pazienti con fibrosi polmonare idiopatica
Non esistono terapie approvate per la tosse nei pazienti con fibrosi polmonare idiopatica ( IPF ). In un piccolo studio...
Rifaximina-alfa per la fibrosi epatica nei pazienti con malattia epatica correlata all'alcol: studio GALA-RIF
L'alcol è la principale causa di mortalità epato-correlata in tutto il mondo. L'asse intestino-fegato è considerato un fattore chiave nella...
Ziritaxestat, un nuovo inibitore dell'autotaxina, e funzione polmonare nella fibrosi polmonare idiopatica: studi ISABELA 1 e 2
Vi è una grande necessità di trattamenti efficaci e ben tollerati per la fibrosi polmonare idiopatica ( IPF ). Sono state...
Interruzione rispetto alla continuazione della soluzione salina ipertonica o Dornase alfa nelle persone con fibrosi cistica trattate con un modulatore: studio SIMPLIFY
Ridurre l'onere del trattamento è una priorità per le persone con fibrosi cistica, la cui salute ha beneficiato dell'utilizzo di...
Impatto di TP53 sull'esito dei pazienti con mielofibrosi sottoposti a trapianto di cellule staminali ematopoietiche
Le mutazioni di TP53 ( TP53 MT ) sono state associate a esiti sfavorevoli in varie neoplasie ematologiche, ma non...
Eruzione acneiforme dopo il trattamento con Elexacaftor - Tezacaftor - Ivacaftor nei pazienti con fibrosi cistica
Un nuovo trattamento per la fibrosi cistica che combina 3 modulatori CFTR, cioè Elexacaftor ( ELX ), Tezacaftor ( TEZ...