Evolocumab, un inibitore PCSK9, nell'ipercolesterolemia familiare eterozigote pediatrica
Evolocumab ( Repatha ), un anticorpo monoclonale completamente umano diretto contro PCSK9 ( proproteina convertasi subtilisina-kexina di tipo 9 ), è ampiamente utilizzato nei pazienti adulti per abbassare i livelli di colesterolo da lipoproteine a bassa densità ( LDL ).
I suoi effetti nei pazienti pediatrici con ipercolesterolemia familiare eterozigote non sono noti.
È stato condotto uno studio di 24 settimane, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di Evolocumab nei pazienti pediatrici con ipercolesterolemia familiare eterozigote.
Pazienti di età compresa tra 10 e 17 anni che avevano ricevuto un trattamento ipolipemizzante stabile per almeno 4 settimane prima dello screening e che avevano un livello di colesterolo LDL di 130 mg per decilitro ( 3.4 mmol per litro ) o più e un livello di trigliceridi di 400 mg per decilitro ( 4.5 mmol per litro ) o meno sono stati assegnati in modo casuale a ricevere iniezioni sottocutanee mensili di Evolocumab 420 mg o placebo.
L'endpoint primario era la variazione percentuale del livello di colesterolo LDL dal basale alla settimana 24; gli endpoint secondari chiave erano la variazione percentuale media del livello di colesterolo LDL dal basale alle settimane 22 e 24 e la variazione assoluta del livello di colesterolo LDL dal basale alla settimana 24.
In totale 157 pazienti sono stati randomizzati e hanno ricevuto Evolocumab ( 104 pazienti ) o placebo ( 53 pazienti ).
Alla settimana 24, la variazione percentuale media dal basale del livello di colesterolo LDL era −44.5% nel gruppo Evolocumab e −6.2% nel gruppo placebo, per una differenza di −38.3 punti percentuali ( P minore di 0.001 ).
La variazione assoluta del livello di colesterolo LDL è stata di −77.5 mg per decilitro ( −2.0 mmol per litro ) nel gruppo Evolocumab e −9.0 mg per decilitro ( −0.2 mmol per litro ) nel gruppo placebo, per una differenza di −68.6 mg per decilitro ( −1.8 mmol per litro ) ( P minore di 0.001 ).
I risultati per tutte le variabili lipidiche secondarie erano significativamente migliori con Evolocumab rispetto al placebo.
L'incidenza degli eventi avversi che si sono verificati durante il periodo di trattamento è stata simile nei gruppi Evolocumab e placebo.
In questo studio condotto su pazienti pediatrici con ipercolesterolemia familiare, Evolocumab ha ridotto il livello di colesterolo LDL e altre variabili lipidiche. ( Xagena2020 )
Santos RD et al, N Engl J Med 2020; 383: 1317-1327
Endo2020 Cardio2020 Pedia2020 Farma2020
Indietro
Altri articoli
Alirocumab e aterosclerosi coronarica in pazienti asintomatici con ipercolesterolemia familiare: studio ARCHITECT
L’effetto di Alirocumab ( Praluent ), un inibitore di PCSK9 ( proproteina convertasi subtilisina / kexina tipo 9 ), sul...
Efficacia e sicurezza a lungo termine di Evinacumab nei pazienti con ipercolesterolemia refrattaria
I pazienti con ipercolesterolemia refrattaria che non raggiungono le soglie di colesterolo da lipoproteine a bassa densità ( LDL )...
Evkeeza a base di Evinacumab negli adulti, negli adolescenti e nei bambini di età pari o superiore a 5 anni con ipercolesterolemia familiare omozigote
Evkeeza, che contiene il principio attivo Evinacumab, è un medicinale che trova impiego assieme a una dieta a basso contenuto...
Studio CLEAR Harmony OLE: sicurezza ed efficacia a lungo termine dell'Acido Bempedoico nei pazienti con malattie cardiovascolari aterosclerotiche e/o ipercolesterolemia familiare eterozigote
Esistono dati limitati sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine dell'Acido Bempedoico ( Nilemdo ), un inibitore dell'adenosina trifosfato-citrato liasi,...
Ipercolesterolemia: AIFA ha approvato la prima terapia che riduce il colesterolo LDL con due somministrazioni all’anno
L'AIFA ha approvato Leqvio ( Inclisiran ) per il trattamento degli adulti con ipercolesterolemia primaria ( eterozigote familiare e non-familiare...
Piccoli RNA interferenti: Inclisiran nel trattamento degli adulti con ipercolesterolemia primaria eterozigote familiare e non-familiare o dislipidemia mista, in aggiunta alla dieta
Inclisiran, principio attivo di Leqvio, è un acido ribonucleico ipocolesterolemizzante, a doppio filamento, interferente breve ( siRNA ), coniugato a...
Pazienti pediatrici con ipercolesterolemia familiare eterozigote trattati con Evolocumab per 80 settimane: studio HAUSER-OLE, estensione a braccio singolo, multicentrica, in aperto di HAUSER-RCT
Lo studio HAUSER-RCT ha mostrato che 24 settimane di Evolocumab ( Repatha ), un inibitore della proproteina convertasi subtilisina /...
Riduzione dei livelli di colesterolo LDL nei pazienti con malattia cardiovascolare aterosclerotica o ipercolesterolemia familiare eterozigote: sicurezza ed efficacia a lungo termine dell'Acido Bempedoico
Durante uno studio di estensione in aperto, l'Acido Bempedoico ( Nilemdo ) è risultato ben tollerato e ha mostrato un'efficacia...
Ruolo dell'Acido Bempedoico e dell'Ezetimibe nel trattamento dell'ipercolesterolemia
L'Ezetimibe, disponibile da due decenni, e l'Acido Bempedoico, un nuovo farmaco che inibisce la stessa via biosintetica mirata dalle statine...
La FDA ha approvato una terapia aggiuntiva per abbassare il colesterolo negli adulti con ipercolesterolemia familiare eterozigote o malattia cardiovascolare aterosclerotica clinica
La FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato Leqvio ( Inclisiran ) come trattamento iniettivo da utilizzare assieme...