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Agonisti della dopamina nel deficit della 6-piruvoiltetraidropterina: benefici dall’aggiunta di Pramipexolo alla L-dopa

Da uno studio, condotto dai Dipartimenti di Pediatria dell’Università di Torino e Catanzaro, è stato riscontrato che l’aggiunta di Pramipexolo ( Mirapexin ), al trattamento del deficit della 6-piruvoiltetraidropterina sintetasi ( 6-PTPS ), produce un miglioramento della terapia con L-dopa ( Levodopa ).
Benefici analoghi possono essere previsti in altre forme di carenze ereditarie di tetraidrobiopterina ( BH4 ).

Lo studio aveva come obiettivo quello di valutare l’efficacia, la tollerabilità e la sicurezza del Pramipexolo, che è un agonista della dopamina, in 5 pazienti con deficienza di 6-PTPS, richiedenti terapia con L-dopa.

I soggetti, 4 di sesso maschile e 1 di sesso femminile, di età compresa tra 2 e 26 anni, stavano assumendo Tetraidrobiopterina, 5-Idrossitriptofano, Levo-dopa, Carbidopa, Selegilina, Entacapone.

Tutti i pazienti presentavano sintomi residuali di carenza dopaminica ( disabilità comportamentali e di movimento ) e complicanze della terapia con L-dopa, associate a ipeprolattinemia fluttuante.

Nei soggetti sono state valutate le condizioni cliniche e biochimiche; è stata impiegata la scala UPDRS ( Unified Parkinson’s Disease Rating Scale ), adattata, e sono state effettuate misurazioni della prolattinemia e della catecolamine prima del trattamento con Pramipexolo e dopo 6 settimane di terapia.

Il Pramipexolo è stato somministrato 2 volte al giorno in aggiunta alla terapia con Levodopa, con titolazione crescente dei dosaggi e concomitante riduzione della dose di L-dopa.

Il periodo osservazionale ha avuto una durata di 1 anno.

Il Pramipexolo è stato ben tollerato in tutti i pazienti con marcato miglioramento e stabilizzazione del quadro clinico. Il punteggio alla scala UPDRS è migliorato del 43%; i valori diurni di prolattinemia si sono normalizzati, mentre i livelli plasmatici delle catecolamine sono rimasti invariati.
Le somministrazioni giornaliere di L-dopa sono state ridotte da 3 o 4 a 2, e il dosaggio della Levodopa è stato ridotto fino al 40%. ( Xagena2009 )

Porta F et al, Neurology 2009; 73: 633-637


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