Terapia genica
Miglioramenti a lungo termine e olistici nei bambini con deficit di AADC trattati con terapia genica PTC-AADC: analisi dei risultati a 5 anni
L'analisi dei risultati a 5 anni con la terapia genica PTC-AADC, presentata al 50° Incontro annuale della Child Neurology Society,...
Terapia genica con cellule staminali e progenitrici ematopoietiche per la sindrome di Hurler
Il trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche è lo standard di cura per la sindrome di Hurler ( mucopolisaccaridosi di...
EMA: nessuna evidenza di rischio di leucemia mieloide acuta con il vettore virale di Zynteglo, una terapia genica per la beta-talassemia
Il Comitato di sicurezza dell'EMA ( PRAC ) ha concluso che non ci sono prove che Zynteglo causi leucemia mieloide...
Radiazioni e terapia di deprivazione androgenica con o senza Docetaxel nella gestione del tumore alla prostata non-metastatico a rischio sfavorevole
Sebbene Docetaxel ( Taxotere ) non sia raccomandato nella gestione degli uomini con tumore prostatico a rischio sfavorevole che hanno...
L'analisi finale dello studio TITAN ha confermato il vantaggio di sopravvivenza globale con la combinazione Apalutamide e terapia ADT rispetto alla sola terapia di deprivazione androgenica
L'analisi finale dello studio di fase 3 TITAN, dopo quasi 4 anni di follow-up, ha mostrato che l'aggiunta di Apalutamide...
Terapia genica con Onasemnogene abeparvovec per l'atrofia muscolare spinale sintomatica a esordio infantile nei pazienti con due copie di SMN2: studio STR1VE
L'atrofia muscolare spinale di tipo 1 è un disturbo dei motoneuroni che provoca la morte o la necessità di ventilazione...
Skysona, la prima terapia genica per il trattamento dei bambini affetti da adrenoleucodistrofia cerebrale
L'EMA ( European Medicne Agency ) ha raccomandato il rilascio dell'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione Europea per la terapia genica...
Terapia genica per il deficit di AADC mediante somministrazione diretta guidata da risonanza magnetica di AAV2-AADC ai neuroni dopaminergici del mesencefalo
Il deficit di decarbossilasi degli L-amminoacidi aromatici ( AADC ) è una rara malattia genetica caratterizzata da una sintesi carente...
Confronto tra terapia androgenica bipolare ed Enzalutamide in uomini asintomatici con tumore prostatico metastatico resistente alla castrazione: studio TRANSFORMER
Il tumore della prostata ( PCa ) diventa resistente all'ablazione degli androgeni attraverso la sovraregolazione adattativa del recettore degli androgeni...
Terapia genica con Onasemnogene Abeparvovec per l'atrofia muscolare spinale sintomatica ad esordio infantile di tipo 1: studio STR1VE-EU
L'atrofia muscolare spinale è una malattia neuromuscolare rara, autosomica recessiva, causata dalla perdita biallelica del gene del motoneurone di sopravvivenza...
Libmeldy, nuova terapia genica per il trattamento della leucodistrofia metacromatica
L’EMA ( European Medicines Agency ) ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea per la terapia genica...
La terapia genica LentiGlobin risulta promettente nella forma grave della anemia falciforme
Lo studio di fase 1 / fase 2 HGB-206 ha mostrato che la terapia genica LentiGlobin ha portato a sostanziali...
Radioterapia adiuvante versus radioterapia di salvataggio precoce più terapia di deprivazione androgenica a breve termine negli uomini con tumore prostatico localizzato dopo prostatectomia radicale: studio GETUG-AFU 17
La radioterapia adiuvante riduce il rischio di progressione biochimica nei pazienti con tumore alla prostata dopo prostatectomia radicale. È stata...
Follow-up pluriennale della terapia genica AAV5-hFVIII-SQ per l'emofilia A
La terapia genica mediata da virus adeno-associati ( AAV ) è in fase di studio come opzione terapeutica per le...
Zolgensma a base di Onasemnogene abeparvovec: terapia genica per l'atrofia muscolare spinale
La Commissione Europea ha concesso l’approvazione condizionale per Zolgensma ( Onasemnogene abeparvovec ), la terapia genica per il trattamento di...
Aggiunta della terapia di deprivazione androgenica o potenziamento della brachiterapia alla radioterapia a fasci esterni per il cancro alla prostata localizzato
Negli uomini con tumore prostatico localizzato, è stato dimostrato che l'aggiunta della terapia di deprivazione androgenica ( ADT ) o...
Cancro alla prostata localizzato: esiti riferiti dai pazienti in 5 anni riguardo a sorveglianza attiva, chirurgia, brachiterapia o radiazioni a fasci esterni con o senza terapia di deprivazione androgenica
Comprendere gli effetti negativi degli approcci terapeutici contemporanei per gli uomini con tumore della prostata localizzato a rischio favorevole e...
Terapia genica per la adrenoleucodistrofia cerebrale
Sono stati presentati nel corso del Meeting della European Society for Blood and Marrow Transplantation, i dati aggiornati del Programma...
Terapia genica del recettore delle cellule T per i tumori epiteliali associati al papillomavirus umano
La terapia con cellule T geneticamente modificate è un trattamento emergente dei tumori ematologici con potenziale utilità nei tumori epiteliali....
Anemia falciforme: dopo 6 mesi la terapia genica LentiGlobin produce emoglobina anti-falcemica pari al 40% o più di emoglobina totale
Nel corso del 61° Congresso annuale della American Society of Hematology ( ASH ), Orlando ( Florida ), sono stati...