Terapia genica
Terapia genica del recettore delle cellule T per i tumori epiteliali associati al papillomavirus umano
La terapia con cellule T geneticamente modificate è un trattamento emergente dei tumori ematologici con potenziale utilità nei tumori epiteliali....
Anemia falciforme: dopo 6 mesi la terapia genica LentiGlobin produce emoglobina anti-falcemica pari al 40% o più di emoglobina totale
Nel corso del 61° Congresso annuale della American Society of Hematology ( ASH ), Orlando ( Florida ), sono stati...
L' FDA ha approvato Zolgensma, una terapia genica per il trattamento dei pazienti pediatrici con atrofia muscolare spinale
La Food and Drug Administration ( FDA ) statunitense ha approvato Zolgensma ( Onasemnogene abeparvovec-xioi; Onasemnogene abeparvovec ), la prima...
L'aggiunta di Apalutamide alla terapia di deprivazione androgenica aumenta la sopravvivenza nel carcinoma prostatico sensibile alla castrazione metastatico
L'aggiunta di Apalutamide ( Erleada ) alla terapia con deprivazione degli androgeni ha migliorato significativamente la sopravvivenza libera da...
La terapia genica migliora la sostanza bianca del cervello nel deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici
I bambini con carenza di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici ( AADC ) soffrono di gravi disfunzioni motorie. Il ripristino dei...
Terapia genica con cellule staminali / progenitrici emopoietiche modificate con un vettore lentivirale per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich
La sindrome di Wiskott-Aldrich è una rara immunodeficienza primaria legata al cromosoma X, potenzialmente letale, caratterizzata da microtrombocitopenia, infezioni, eczema,...
Efficacia e sicurezza della terapia genica retinica utilizzando un vettore adenovirus-associato per pazienti con coroideremia
La coroideremia è una rara malattia genetica degenerativa della retina derivante dalla mutazione del gene CHM, che porta all'assenza della...
Terapia genica con vettore lentivirale combinata con Busulfan a basso dosaggio nei neonati con SCID-X1
Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogenico per immunodeficienza combinata grave legata al cromosoma X ( SCID-X1 ) spesso non...
Effetto dell'aggiunta di Docetaxel alla terapia di deprivazione androgenica nei pazienti con tumore alla prostata ad alto rischio con aumento dei livelli di PSA dopo terapia locale primaria
La terapia di deprivazione androgenica ( ADT ) più Docetaxel è lo standard di cura nel tumore della prostata metastatico...
La terapia genica nei bambini con deficit di AADC con AGIL-AADC porta alla produzione di dopamina de novo e al miglioramento sostenuto dello sviluppo motorio in 5 anni
L'obiettivo di uno studio è stato quello di determinare se la somministrazione di AGIL-AADC sia in grado di aumentare l'attività...
Terapia genica con vettore del virus adeno-associato di tipo 5 trasportante fattore IX umano negli adulti con emofilia B
La terapia genica per l'emofilia B ha lo scopo di migliorare il rischio di sanguinamento e fornire attività / sintesi...
Terapia androgenica bipolare negli uomini con carcinoma prostatico metastatico resistente alla castrazione dopo progressione con Enzalutamide
Il cancro della prostata che progredisce dopo il trattamento con Enzalutamide ( Xtandi ) è scarsamente reattivo a una ulteriore terapia antiandrogenica...
Approvata nell'Unione Europea Luxturna, una terapia genica, per le malattie retiniche da mutazioni bialleliche di RPE65
La Commissione Europea ( CE ) ha approvato Luxturna ( Voretigene neparvovec ), una terapia genica una tantum per il...
Esiti in seguito ad Abiraterone acetato più Prednisone aggiunto alla terapia di deprivazione androgenica in pazienti con cancro della prostata naive-alla-castrazione metastatico di nuova diagnosi: studio LATITUDE
Nello studio LATITUDE, l'aggiunta di Abiraterone acetato ( Zytiga ) più Prednisone alla terapia di deprivazione androgenica ( ADT )...
Terapia genica intracerebrale nei bambini con sindrome da mucopolisaccaridosi di tipo IIIB
La sindrome da mucopolisaccaridosi di tipo IIIB ( nota anche come sindrome di Sanfilippo di tipo B ) è una...
La terapia di deprivazione androgenica non aumenta il rischio di demenza nei pazienti con tumore alla prostata
Recenti studi osservazionali hanno associato l'uso della terapia di deprivazione androgenica ( ADT ) con un aumento del rischio di...
Associazione tra sottotipizzazione luminale e basale del cancro alla prostata e prognosi e risposta alla terapia di deprivazione androgenica
Esiste un chiaro bisogno di un approccio di sottotipizzazione molecolare nel cancro alla prostata per identificare sottogruppi clinicamente distinti che...
Approvata negli Stati Uniti la prima terapia genica personalizzata per la leucemia linfoblastica acuta: Kymriah
L'Agenzia regolatoria degli Stati Uniti, FDA ( Food and Drug Administration ) ha approvato CAR-T, la prima terapia basata sulle...
Terapia genica a cellule staminali ematopoietiche per adrenoleucodistrofia cerebrale
Nell'adrenoleucodistrofia legata al cromosoma X, le mutazioni in ABCD1 portano alla perdita della funzione della proteina ALD. L'adrenoleucodistrofia cerebrale è caratterizzata da demielinizzazione...
Qualità di vita correlata alla salute per la terapia di deprivazione androgenica immediata vs ritardata nei pazienti con cancro alla prostata asintomatico non-curabile
La terapia di deprivazione androgenica in pazienti con tumore della prostata che hanno avuto una ricaduta con solo l’aumento della...